Школа пациента
Генная терапия - медицина будущего. Ожидания и возможные риски
Генная терапия заключается во введении «здоровых» генов в клетки пациента для замены тех генов,
которые работают неправильно или отсутствуют. Используют специально разработанную конструкциюпереносчик на основе вируса.
В США Агентством по лекарственным препаратам
и продуктам питания (FDA) относительно недавно было одобрено
лечение на основе генной терапии для наследственных заболеваний сетчатки, вызванных мутацией
гена RPE65. Лечение применяется по всему миру, в том числе и в России.
Считается, что применение
генной терапии для лечения наследственных болезней
органа зрения будет развиваться стремительно.