Школа пациента 28.12.2022 14

Генная терапия - медицина будущего. Ожидания и возможные риски

Генная терапия заключается во введении «здоровых» генов в клетки пациента для замены тех генов, 
которые работают неправильно или отсутствуют. Используют специально разработанную конструкциюпереносчик на основе вируса. 
В США Агентством по лекарственным препаратам 
и продуктам питания (FDA) относительно недавно было одобрено 
лечение на основе генной терапии для наследственных заболеваний сетчатки, вызванных мутацией 
гена RPE65. Лечение применяется по всему миру, в том числе и в России.


Считается, что применение 
генной терапии для лечения наследственных болезней 
органа зрения будет развиваться стремительно.