Школа пациента 27.12.2022 12

Оптогенетика

Оптогенетика — одна из самых актуальных биомедицинских дисциплин, позволяющая управлять активностью различных типов клеток организма при облучении их светом. Широкую известность оптогенетика обрела благодаря значительному вкладу в развитие методов минимально инвазивных исследований мозга, а также лечения таких нейродегенеративных заболеваний, как болезни Альцгеймера, Паркинсона, и прочие. Более того, сегодня оптогенетика позволяет восстанавливать потерянные слух, зрение и мышечную активность.

Оптогенетика является стандартным инструментом в фундаментальных исследованиях в области нейронауки, но она нова для мира медицины. Технология использует свет для активации определенных клеток мозга и была использована врачами во Франции, чтобы вернуть одному из глаз мужчины способность распознавать свет.

Сорок лет назад у пациента было диагностировано редкое генетическое заболевание глаз - пигментный ретинит, которое приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки. Этим заболеванием страдают более двух миллионов человек во всем мире и, хотя полная слепота встречается редко, мужчина не видел последние двадцать лет.

Человек, чья личность не разглашается, прошел курс лечения с помощью оптогенетической терапии, которая использует белки водорослей для лечения клеток в задней части глаза. Впервые он понял, что лечение работает, когда смог увидеть нарисованные полосы на пешеходном переходе. А теперь он может считать и брать предметы.

Согласно исследованию, опубликованному в журнале Nature Medicine, это первый зарегистрированный случай частичного восстановления функций при нейродегенеративном заболевании после оптогенетической терапии.

 

Биотехнологическая компания Ray Therapeutics, разрабатывающая оптогенетическую терапию для пациентов с дегенеративными заболеваниями сетчатки, и Forge Biologics, контрактная организация по разработке и производству генной терапии, объявили о производственном партнерстве, которое позволит продвинуть ведущую программу оптогенетической генной терапии Ray-001 компании Ray Therapeutics в клинические испытания для пациентов с пигментным ретинитом.

Препарат Ray-001 предназначен для использования в лечении пациентов с пигментным ретинитом. Оптогенетика является многообещающим подходом, который потенциально может восстановить полезное зрение у слабовидящих и незрячих людей. У пациентов с пигментным ретинитом повреждены фоторецепторы - первичные клетки, необходимые для зрения, которые утрачены и не могут восстанавливаться. Однако нейроны внутренней сетчатки, расположенные ниже фоторецепторов, особенно ганглиозные клетки сетчатки, сохраняются в значительном количестве и на поздних стадиях заболевания.

Препарат компании Ray Therapeutics вводится в глаз путем интравитреальной (внутриглазной) инъекции, после которого вектор диффундирует в сетчатку и передается в основном ганглиозным клеткам сетчатки.



Биотехнологическая компания Nanoscope Therapeutics, разработчик генной терапии для лечения болезней сетчатки глаз, объявила о том, что американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило орфанный статус ее препарату-кандидату, предназначенного для лечения болезни Штаргардта - наследственной дегенеративной болезни сетчатки глаза, вызванной мутацией генов.

Препарат Nanoscope Therapeutics основан на использовании активируемого окружающим светом мульти-характерного опсина** (Multi-Characteristic Opsin, MCO) для фотосенсибилизации нейронов сетчатки с целью лечения болезни Штаргардта независимым от генов способом.

Закон об орфанных лекарствах поощряет разработку лекарств от редких заболеваний, и льготы включают налоговые льготы и освобождение от регистрационных сборов, предназначенные для компенсации затрат на клинические разработки, а также право на семилетнюю эксклюзивность на рынке после одобрения регулятором отрасли здравоохранения.
Компания Nanoscope Therapeutics разрабатывает методы терапии с использованием светочувствительных молекул, предназначенные для лечения людей, страдающих дегенеративным заболеванием сетчатки, от которых пока нет лекарства. В этих препаратах используется светочувствительная молекула MCO, позволяющая восстановить чувствительность сетчатки к свету. Компания работает над проектами в сфере регенеративной терапии сетчатки на основе оптогенетики для восстановления зрения у пациентов с пигментным ретинитом, болезнью Штаргардта и сухой формой возрастной макулярной дистрофии.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе таким продуктам присваивается особый "орфанный" статус, за счет чего им облегчен вывод на рынок и предоставляются иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

** Опсины - это группа светочувствительных связанных с мембраной рецепторов, связанных с G-белками, массой около 35-55 кДа семейства ретинолидных белков, которые обнаружены в фоточувствительных клетках сетчатки. Пять групп опсинов принимают участие в зрении, передаче света в электрохимический сигнал, и являются первым этапом в каскаде зрительной трансдукции.

 

Хотя оптогенетика может частично восстановить зрение пациентам с тяжелой потерей зрения, существуют этические проблемы и риски, о которых должны быть осведомлены участники клинических испытаний, говорится в обзоре, опубликованном в журнале Graefe's Archive for Clinical and Experimental Ophthalmology.

"Хотя в клинические испытания поступает множество новых технологий, которые могут принести огромную пользу людям и обществу, врачи и участники испытаний должны учитывать их потенциальные краткосрочные и долгосрочные риски причинения вреда здоровью", - отмечают австралийские ученые, исследующие эту технологию.