Чтобы видеть!

• Тинларебант (также известный как LBS-008) - это пероральный препарат компании Belite Bio, предназначенный для замедления прогрессирования заболевания у пациентов с болезнью Штаргардта (STGD1) и географической атрофией при прогрессирующей сухой возрастной макулярной дегенерации (сухой ВМД).
• Тинларебант был безопасен и хорошо переносился всеми пациентами на протяжении 24-месячного периода лечения.
• Сравнение роста поражений DDAF в течение 24 месяцев у пациентов, получавших тинларебант, и участников исследования ProgStar, обладающих сходными исходными характеристиками (в возрасте ≤18 лет), показало устойчивый более низкий рост поражений DDAF у пациентов, получавших тинларебант, в течение 24-месячного периода лечения.
• У 42% пациентов, принимавших тинларебант (5 из 12), не развились атрофические поражения сетчатки в течение 24-месячного периода лечения.
• Завершен полный набор участников в двухлетнее глобальное исследование 3 фазы тинларебанта при болезни Штаргардта, дебютирующей в детском возрасте (исследование DRAGON).

САН-ДИЕГО, 6 ноября 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Belite Bio, Inc (NASDAQ: BLTE), компания по разработке биофармацевтических препаратов на клинической стадии, занимающаяся продвижением новых терапевтических средств, направленных на дегенеративные заболевания сетчатки, представила окончательные данные 24-месячного исследования 2 фазы тинларебанта у подростков с болезнью Штаргардта (“LBS-008-CT02”) на ежегодном собрании Американской ассоциации офтальмологов (AAO).

“Окончательные результаты исследования фазы 2 препарата тинларебант представляют собой важную веху для компании Belite Bio и обеспечивают дополнительную фундаментальную поддержку для работы, проводимой в рамках наших испытаний, - сообщил доктор Том Лин (Tom Lin), председатель и генеральный директор компании Belite Bio. - Окончательные данные фазы 2 продолжают демонстрировать профиль безопасности тинларебанта и показывают устойчивый более низкий рост поражений DDAF по сравнению с участниками исследования ProgStar в течение двухлетнего периода лечения. Мы надеемся увидеть аналогичные данные в текущем исследовании фазы 3 DRAGON, что еще больше поддержит тинларебант как перспективный пероральный препарат для пациентов с болезнью Штаргардта”.

Профессор Джон Григг (John Grigg), главный исследователь исследования и главный специалист по офтальмологии в Сиднейском университете и консультант-офтальмолог в сети детских больниц Сиднея в Уэстмиде и Сиднейской глазной больнице, представил окончательные данные исследования. “Мы очень воодушевлены многообещающими результатами 24-месячного исследования фазы 2. Естественное прогрессирование болезни Штаргардта, начавшейся в детстве, характеризуется быстрым ухудшением зрения и быстрым прогрессированием заболевания, приводящим к необратимой потере зрения в молодом возрасте. Мы рады, что окончательные данные фазы 2 продолжали демонстрировать замедление прогрессирования заболевания в исследуемой группе и стабилизацию некоторых структурных и функциональных параметров, включая стабилизацию остроты зрения”.

В общей сложности во второй фазе исследования 24-месячный курс лечения тинларебантом завершили 12 подростков с болезнью Штаргардта в возрасте 12–18 лет.

Ключевые результаты исследования:

• Тинларебант был безопасен и хорошо переносился, при этом не было случаев отмены препарата из-за побочных эффектов.
• Визуализация сетчатки показала, что у 5 из 12 субъектов не было атрофических поражений сетчатки (так называемых “областей со сниженной аутофлюоресценцией” или DDAF) после 24 месяцев лечения тинларебантом.
• Сравнение роста поражений DDAF в течение 24 месяцев у пациентов, получавших тинларебант, и участников исследования ProgStar, обладающих сходными исходными характеристиками (в возрасте ≤18 лет), показало устойчивый более низкий рост поражений DDAF у пациентов, получавших тинларебант, в течение 24-месячного периода лечения.
• Острота зрения стабилизировалась у большинства пациентов во время исследования со средней потерей пяти букв после 24 месяцев лечения (потеря <10 букв не считается клинически значимой).

Копия слайдов презентации доступна здесь (ссылка).

Прим.пер. - На графике по оси x отображено время лечения в месяцах от 0 до 24, по оси y - изменения при появлении новых DDAF поражений в мм2 от 0 до 1,4. Верхняя сплошная линия отражает процесс появления поражений у участников исследования ProgStar, нижняя - у участников исследования фазы 2, получавших тинларебант. Пунктирными линиями обозначена линейная регрессия. Как видно из графика, у пациентов, получавших тинларебант, рост поражений был ниже, чем у участников исследования ProgStar.

*Только 50 пациентов из группы ProgStar (в возрасте ≤18 лет) были включены в анализ, поскольку у одного пациента были неклассифицируемые данные скрининга FAF.

1. Strauss RW, Ho A, Muñoz B, et al. The Natural History of the Progression of Atrophy Secondary to Stargardt Disease (ProgStar) Studies: Design and Baseline Characteristics: ProgStar Report No. 1. Ophthalmology. 2016;123(4):817-28.
2. Strauss RW, Muñoz B, Ho A, et al. Progression of Stargardt Disease as Determined by Fundus Autofluorescence in the Retrospective Progression of Stargardt Disease Study (ProgStar Report No. 9). JAMA Ophthalmol. 2017; 135(11):1232-1241.

Об испытании DRAGON

Двухлетнее исследование фазы 3 (DRAGON) представляет собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности препарата тинларебант при лечении болезни Штаргардта у подростков. В это исследование завершен набор участников (104 пациента), и промежуточные данные за один год ожидаются в середине или конце 2024 года. Для получения дополнительной информации посетите сайт Clinicaltrials.gov по адресу https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05244304?term=. belite+био&draw=2&ранг=1).

О тинларебанте (LBS-008)

Тинларебант - это новый пероральный препарат, предназначенный для уменьшения накопления токсинов на основе витамина А (известных как бисретиноиды), которые вызывают заболевание сетчатки при болезни Штаргардта, а также способствуют прогрессированию заболевания при географической атрофии или прогрессирующей сухой ВМД. Бисретиноиды являются побочными продуктами зрительного цикла, который зависит от поступления витамина А (ретинола) в глаз. Тинларебант действует путем снижения и поддержания уровня сывороточного ретинол-связывающего белка 4 (RBP4), единственного белка-переносчика, обеспечивающего транспорт ретинола из печени в глаза. Модулируя количество ретинола, попадающего в глаз, тинларебант снижает образование бисретиноидов. Тинларебант получил статус препарата для ускоренного рассмотрения (Fast Track Designation) и статус препарата для лечения редкого педиатрического заболевания (Rare Pediatric Disease) в США, а также статус орфанного препарата (Orphan Drug Designation) в США и Европе для лечения болезни Штаргардта.

Болезнь Штаргардта (STGD1)

Болезнь Штаргардта - наиболее распространенная наследственная дистрофия сетчатки, вызывающая нечеткость зрения или потерю центрального зрения, как у взрослых, так и у детей. Заболевание вызвано мутациями в специфичном для сетчатки гене ABCA4, что приводит к прогрессирующему накоплению бисретиноидов, вызывающему гибель клеток сетчатки и прогрессирующую потерю центрального зрения. Флуоресцентные свойства бисретиноидов и развитие систем визуализации сетчатки помогли офтальмологам выявлять и контролировать прогрессирование заболевания. В настоящее время не существует одобренных FDA методов лечения болезни Штаргардта.

Важно отметить, что болезнь Штаргардта и географическая атрофия, или прогрессирующая сухая ВМД, имеют схожую патофизиологию, которая характеризуется чрезмерным накоплением бисретиноидов, гибелью клеток сетчатки и прогрессирующей потерей зрения. Потеря зрения происходит медленно, несмотря на периферическое расширение “мертвой сетчатки”, пока заболевание не достигнет центра глаза (макулы). Поэтому компания Belite Bio намерена оценить безопасность и эффективность тинларебанта у пациентов с географической атрофией в двухлетнем исследовании фазы 3 (PHOENIX).

Географическая атрофия при прогрессирующей сухой ВМД

Сухая ВМД является основной причиной потери зрения у пожилых людей. Географическая атрофия - это поздняя стадия сухой ВМД. В настоящее время не существует одобренных FDA пероральных методов лечения географической атрофии, а также одобренных FDA методов лечения других стадий сухой ВМД, кроме географической атрофии. По оценкам, в США насчитывается 20 миллионов пациентов с ВМД, а во всем мире - более 196 миллионов пациентов, при этом глобальные прямые затраты на здравоохранение оцениваются в 255 миллиардов долларов США.

О компании Belite Bio

Belite Bio - компания по разработке биофармацевтических препаратов на клинической стадии, специализирующаяся на продвижении новых терапевтических средств, нацеленных на дегенеративные заболевания сетчатки, такие как болезнь Штаргардта и географическая атрофия при поздней стадии сухой ВМД, а также на некоторые другие метаболические заболевания. Для получения дополнительной информации о компании подписывайтесь на нее в Twitter, Instagram, LinkedIn, Facebook или посетите нас на сайте www.belitebio.com.

Ссылка на источник