Европейские регуляторы позитивно оценивают возможность использования Luxturna в Европе
Компания Novartis объявила, что европейский Комитет по лекарственным препаратам для человека (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)* принял положительное решение о разрешении на использование препарата воретигена непарвовека (торговая марка Luxturna) в Европе. Этот препарат для генной терапии компании Spark Therapeutics предназначен для лечения наследственных заболеваний сетчатки, связанных с мутациями гена RPE65. Такие заболевания поражают примерно 1 из 200 000 человек во всем мире и ведут к постепенно прогрессирующей слепоте. С мутацией гена RPE65 связаны, в частности, некоторые типы амавроза Лебера и пигментного ретинита.
После получения официального разрешения это лекарство будет продаваться в Европе компанией Novartis.
Это лекарство предназначено для однократного введения взрослым или детям с наследственным заболеванием глаз, которое ведет к прогрессирующей потере зрения и слепоте. Препарат вносит исправленные гены RPE65 непосредственно в сетчатку глаза, где они замещают мутировавшие и неработающие гены. Кроме США, где этот препарат был разрешен к использованию в начале текущего года, во всем мире сегодня не существует официально разрешенного лекарства, предназначенного для лечения болезни зрения, вызванной мутацией гена RPE65.
Положительное решение CHMP основано на данных первой фазы клинического тестирования, последующего подтверждающего исследования и третьей фазы тестирования, в которых приняли участие 43 пациента с наследственными заболеваниями сетчатки, вызванными мутацией обеих копий гена RPE65.
Принятие решения Европейской комиссией о выдаче разрешения обычно происходит через два месяца после получения положительного мнения CHMP. Эта авторизация действительна для всех 28 стран Европейского Союза, а также Исландии, Лихтенштейна и Норвегии.
* Комитет по лекарственным препаратам для человека - подразделение Европейского агентства лекарственных средств, схожего по своим функциям с американским Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов Правительства США. Комитет отвечает за выдачу регистрационного сертификата на лекарственные препараты, после его проверки на качество, безопасность и эффективность.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Novartis