Генная терапия впервые остановила развитие слепоты
Женщина из Оксфорда (Великобритания) стала первым в мире человеком, кто подвергся генной терапии, чтобы остановить развитие самой распространенной формы заболевания зрения, вызывающей слепоту.
Хирурги ввели в заднюю часть левого глаза Джанет Осборн препарат с синтезированным геном, чтобы остановить гибель фоторецепторных клеток сетчатки глаза. Это первый случай применения терапии, направленную на исправление скрытой генетической причины возрастной макулярной дистрофии (ВМД). В Великобритании такой диагноз поставлен примерно 600 000 человек, большинство из которых уже имеет серьезные нарушения зрения.
Процедура, которой подверглась Джанет Осборн, проводилась под местной анестезией в Оксфордской глазной больнице профессором офтальмологии Оксфордского университета Робертом Маклареном. Он считает, что:
Генетическое лечение, проведенное на ранней стадии с целью сохранения зрения у пациентов, которые иначе стали бы незрячими, способно стать огромным прорывом в офтальмологии и, конечно, это то, что я надеюсь увидеть в ближайшем будущем.
80-летняя Джанет Осборн стала первой из 10 пациентов с диагнозом ВМД, которые принимают участие в испытаниях генной терапии, разработанной компанией Gyroscope Therapeutics при финансовой поддержке инвестиционной фирмы Syncona. По словам миссис Осборн:
Мне трудно распознавать лица левым глазом, потому что мое центральное поле зрения размыто, и, если эта процедура сможет остановить ухудшение зрения, это было бы просто удивительно.
Первый этап исследования в Оксфордской глазной больнице ставит своей целью в первую очередь проверить безопасность процедуры и проводится с участием пациентов, которые уже потеряли зрение в результате возрастной макулярной дистрофии. В случае успеха новая терапия будет использоваться для лечения пациентов еще до того, как они потеряют зрение, с целью остановить развитие ВМД. И это будет иметь очень серьезные последствия для качества жизни этих людей.
Пока еще рано говорить о том, что процесс ухудшения зрения г-жи Осборн в левом глазу был остановлен, но за ее зрением и зрением остальных участников исследования ученые будут следить в течение продолжительного времени, прежде чем сделать выводы об эффективности такого лечения.
Миссис Осборн говорит, что:
Мне все еще нравится садоводство и, если я смогу продолжать этим заниматься, сохранив при этом свой нынешний уровень независимости, это было бы просто замечательно.
Отметим, что существует и другой пример генной терапии для лечения еще одного редкого заболевания глаз. В 2016 году эта же команда ученых смогла доказать, что единственная инъекция генного препарата смогла улучшить зрение пациентов, страдающих от хороидермии.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: BBC