Чтобы видеть!

• У всех трех пациентов, получавших лечение в течение двух и более лет, не наблюдалось симптомов и прогрессирования заболевания при приеме гильдеуретинола.
• TEASE-3 - это первое клиническое исследование ранней стадии болезни Штаргардта, основной причины наследственной слепоты у детей и молодых людей.
• Данные представлены 10 января на конференции J.P. Morgan Healthcare Conference в Сан-Франциско.

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 10 января 2024 г. - Компания Alkeus Pharmaceuticals, Inc. сегодня объявила о положительных промежуточных данных, показывающих, что гильдеуретинол остановил прогрессирование болезни Штаргардта на срок до шести лет. В продолжающемся клиническом исследовании TEASE-3 ранней стадии болезни Штаргардта первые три пациента-подростка, включенные в TEASE-3 и получавшие пероральный ацетат гильдеуретинола, не имели симптомов и прогрессирования заболевания в течение периода лечения, варьирующегося от двух (один пациент) до шести лет (два пациента). Предполагалось, что при отсутствии лечения пациенты начнут терять зрение в течение двух лет, следуя той же траектории заболевания, что и у их старших братьев и сестер с идентичными генетическими мутациями, которые не получали лечения гильдеуретинолом.

“Данные показывают, что ацетат гильдеуретинола способен остановить болезнь Штаргардта при раннем начале лечения, - сообщил Леонид Саад (Leonide Saad), доктор философии, президент и генеральный директор компании Alkeus Pharmaceuticals. - Эти ранние результаты исследования TEASE-3 вместе с результатами исследования TEASE-1 при более поздних стадиях заболевания, недавно представленные в Американской академии офтальмологии, представляют большую надежду для всех пациентов. Мы с нетерпением ждем возможности подать новую заявку на применение ацетата гильдеуретинола для лечения болезни Штаргардта”.

Компания Alkeus представила обновленную информацию во время конференции J.P. Morgan Healthcare Conference в Сан-Франциско.

“Меня воодушевляют результаты различных исследований TEASE, - сказал Майкл Б. Горин (Michael B. Gorin), доктор медицинских наук, доктор философии, сотрудник кафедры офтальмологии и генетики человека Медицинской школы Дэвида Геффена в Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе. - И первоначальное исследование TEASE-1, и эта меньшая группа пациентов на ранней стадии болезни Штаргардта демонстрируют клинические преимущества от приема гильдеуретинола. Помимо этого, значительное сохранение зрения у этих молодых пациентов подчеркивает необходимость учитывать влияние терапии на разных стадиях заболевания. Обычно таких лиц без симптомов или с минимальной симптоматикой исключают из клинических исследований. Возможность сравнить течение заболевания даже этого небольшого количества людей с тяжестью заболевания у их старших братьев и сестер, имеющих ту же генетическую этиологию, а также одинаковые диетические и экологические воздействия и не получавших лечение, позволяет нам сделать значимое представление о потенциале этого лекарства для сохранения зрения”.

TEASE-3, первое клиническое исследование ранней стадии болезни Штаргардта, представляет собой открытое исследование гильдеуретинола. У участников наблюдались ранние признаки заболевания, видимые на изображениях сетчатки, но симптомы потери зрения еще не начались. Для оценки степени влияния гильдеуретинола на прогрессирование заболевания использовались визуализация аутофлюоресценции глазного дна (FAF) и другие показатели. Прогрессирование заболевания по годам было оценено отдельно, а также сопоставлено по возрасту с братом и сестрой каждого участника, имеющими болезнь Штаргардта вследствие идентичных мутаций и не получавшими лечения. Первичной конечной точкой является показатель прогрессирования заболевания после первых двух лет лечения. После первоначального двухлетнего лечения пациенты могут продолжать прием гильдеуретинола в течение продолжительных периодов времени. На сегодняшний день в испытание TEASE-3 было включено в общей сложности пять пациентов, у которых не было признаков прогрессирования заболевания во время лечения.

Болезнь Штаргардта является ведущей генетической причиной слепоты у детей и молодых людей: по оценкам, ею страдают 30 000 человек в США и более 150 000 во всем мире. Одобренного лечения болезни не существует. У людей с болезнью Штаргардта белок ABCA4 является дефектным. Недостаток белка приводит к ускоренной димеризации витамина А с образованием токсичных побочных продуктов, которые необратимо повреждают сетчатку, что приводит к прогрессирующей потере зрения.

“Болезнь Штаргардта - это очень серьезное заболевание, приводящее к слепоте, которое постепенно лишает пациента центрального зрения и, к сожалению, не имеет одобренного лечения, - сообщил Джейсон Мензо (Jason Menzo), генеральный директор Фонда борьбы со слепотой. - Эффективная и безопасная пероральная терапия, которая могла бы замедлить или, возможно, остановить прогрессирование заболевания у этой группы пациентов, будет приветствоваться теми, кто живет с болезнью Штаргардта”.

Об испытаниях TEASE

Исследования TEASE состоят из четырех независимых клинических исследований гильдеуретинола (ALK-001) при болезни Штаргардта, известных как TEASE-1, TEASE-2, TEASE-3 и TEASE-4. Исследование TEASE-1 представляло собой рандомизированное, тройное слепое, плацебо-контролируемое исследование с участием 50 рандомизированных пациентов с болезнью Штаргардта. Гильдеуретинол достиг заранее установленной первичной конечной точки эффективности, продемонстрировав снижение скорости роста атрофических поражений сетчатки на 21% (p<0,001, 28% для неизмененных областей) по сравнению с пациентами, не получавшими лечения. Гильдеуретинол хорошо переносился. Исследование TEASE-2 - это продолжающееся, полностью зарегистрированное, рандомизированное, тройное слепое, плацебо-контролируемое исследование с участием 80 пациентов с болезнью Штаргардта, основные данные которого, как ожидается, будут опубликованы в 2025 году. TEASE-3 - это открытое исследование, предназначенное для оценки гильдеуретинола у пациентов с ранней стадией Штаргардта. TEASE-4 - это открытое расширенное исследование.

Об ацетате гильдеуретинола (ALK-001)

Ацетат гильдеуретинола (ALK-001) - это новая молекула, созданная как специализированная форма дейтерированного витамина А, предназначенная для уменьшения димеризации витамина А без нарушения зрения. В доклинических исследованиях гильдеуретинол уменьшал димеризацию витамина А до нормальной скорости, наблюдаемой у здоровых людей, и предотвращал дегенерацию сетчатки и слепоту у животных с болезнью Штаргардта. В дополнение к исследованиям TEASE недавно было завершено исследование фазы 3 гильдеуретинола у 200 пациентов с географической атрофией (ГА), вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации (ВМД), и, как ожидается, основные данные будут опубликованы в 2024 году. Гильдеуретинол получил статус прорывной терапии и статус орфанного препарата от Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

О компании Alkeus Pharmaceuticals

Alkeus Pharmaceuticals - частная биофармацевтическая компания со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс, поддерживаемая институциональными инвесторами во главе с Bain Capital. Основанная в 2010 году, компания Alkeus занимается разработкой методов лечения серьезных заболеваний глаз, потребности в которых остаются неудовлетворенными. Назначенный компанией Alkeus ведущий кандидат, ацетат гильдеуретинола (ALK-001), в настоящее время оценивается в клинических испытаниях для лечения болезни Штаргардта и географической атрофии.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.