Чтобы видеть!

Молекулярный препарат компании предназначен для восстановления зрения у людей со сверхнизким зрением или его отсутствием, вызванным прогрессирующим пигментным ретинитом и другими заболеваниями сетчатки.

Компания Kiora Pharmaceuticals объявила о некотором восстановлении зрения у участников ABACUS-1, проходящего в Австралии клинического исследования фазы 1/2 KIO-301, молекулы, предназначенной для придания светочувствительности ганглиозным клеткам сетчатки у людей с прогрессирующей пигментным ретинитом и другими заболеваниями сетчатки. Результаты шести пациентов, участвовавших в исследовании, были представлены 4 ноября на ежегодной конференции Американской академии офтальмологии (AAO 2023) во время Дня специалистов по сетчатке Расселом Н. Ван Гелдером (Russell N. Van Gelder), доктором медицинских наук, доктором философии, профессором и заведующим кафедрой офтальмологии, медицинского факультета Вашингтонского университета.

KIO-301 первоначально тестировалась на людях, которые вследствие прогрессирующего заболевания сетчатки потеряли все или большую часть своих фоторецепторов, ретинальных клеток, которые делают зрение возможным. Эта молекула, известная как фотопереключатель, позволяет ганглиозным клеткам сетчатки реагировать на свет, работая в качестве резервной системы для погибших фоторецепторов. Ганглиозные клетки, которые расположены дальше фоторецепторов, часто выживают при прогрессирующих заболеваниях сетчатки, но естественным образом не реагируют на свет. KIO-301 вводится посредством стандартной инъекции в стекловидное тело. Одно применение терапии оказывается эффективным в течение примерно месяца.

Шесть пациентов в испытании ABACUS-1 были разделены на две группы по три человека. У пациентов первой группы было только светоощущение или его не было вовсе. У пациентов второй группы было достаточно зрения, чтобы видеть движение рук или считать пальцы. Исследователи оценивали три дозы KIO-301.

У пациентов первой группы улучшилась способность воспринимать направление движения и/или расположение окна или освещенного выхода.

У пациентов второй группы наблюдалось улучшение полей зрения (периферическое зрение), измеренное с помощью периметра Гольдмана. Пациенты из второй группы, получившие высокую дозу, имели улучшение остроты зрения, что было измерено с помощью теста Berkeley Rudimentary Vision Test, предназначенного для оценки зрения у людей, у которых зрение недостаточно, чтобы читать какие-либо буквы на таблице для проверки зрения.

Функциональная МРТ показала увеличение активности зрительной коры у пациентов, участвовавших в исследовании.

Эрик Дэниэлс (Eric Daniels), доктор медицинских наук, директор по развитию компании Kiora, отметил, что важно не делать каких-либо серьезных выводов о препарате на данном этапе, хотя результаты “указывают, что мы в правильном направлении”.

“Этот препарат кажется безопасным и может способствовать реанимации сетчатки, - сообщил доктор Дэниелс. - Это заслуживает дальнейшего изучения, в данном случае контролируемого рандомизированного исследования, чтобы выявить закономерность, а не случайность”.

Компания Kiora планирует провести вторую фазу исследования ABACUS-2 в трех центрах в Австралии. Будет зарегистрировано двадцать пациентов. Пациенты будут получать ежемесячные инъекции в течение трех месяцев. Исследование будет: контролируемым, двойным слепым (пациенты и лечащие врачи не будут знать, получают они лечение или плацебо) и рандомизированным (пациенты будут случайным образом распределены в контрольную и исследуемую группы). Пациенты контрольной группы будут продолжать получать активный препарат в открытом расширенном исследовании.

Kiora планирует поделиться данными испытаний с Управлением по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Компания надеется распространить исследование на США и ЕС.

Компания изучает возможность включения пациентов с хороидеремией и болезнью Штаргардта в будущее клиническое исследование.

Фонд борьбы со слепотой предоставил финансирование в размере 1,3 миллиона долларов в рамках своей программы Translational Research Acceleration Program и премии Gund Harrington Scholar Award Ричарду Крамеру (Richard Kramer), доктору философии Калифорнийского университета в Беркли, за разработку фотопереключателей для восстановления зрения.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.