Компания Théa завершает приобретение программ компании ProQR по лечению LCA10 и USH2A и планирует продолжать клинические разработки
Известные как антисмысловые олигонуклеотиды, препараты показали обнадеживающие результаты в клинических испытаниях компании ProQR.
Laboratoires Théa, ведущий европейский разработчик продуктов по уходу за глазами с объемом продаж более 1 миллиарда долларов в прошлом году, приобрела у компании ProQR Therapeutics два новых препарата антисмысловых олигонуклеотидов для лечения наследственных заболеваний сетчатки. Обе антисенс-терапии - сепофарсен и ультевурсен - ранее продемонстрировали улучшения зрения в клинических испытаниях компании ProQR.
В октябре 2023 года компания Théa объявила о разрыве соглашения о приобретении активов компании ProQR по лечению LCA10 и USH2A, однако компании с тех пор продвинулись вперед к окончательному завершению сделки.
По условиям соглашения, компания ProQR получила первоначальный платеж в размере 8 миллионов евро и может иметь право на получение до 165 миллионов евро в виде выплат при дальнейшем развитии, нормативные и коммерческие выплаты за соответствующие достигнутые этапы, а также выплаты, основанные на коммерческих продажах в США и ЕС.
RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, инвестировал в разработку ультевурсена и поддержал усилия компании ProQR по поиску покупателя для обоих своих офтальмологических активов.
“Мы рады, что приобретение сепофарсена и ультевурсена компанией Théa завершено, и мы видим, что эти многообещающие методы лечения продвигаются вперед в клинической разработке, - говорит Джейсон Мензо (Jason Menzo), генеральный директор Фонда борьбы со слепотой. - Оба новых метода лечения продемонстрировали обнадеживающие результаты в исследованиях на людях и дают надежду на сохранение и восстановление зрения у пациентов”.
Сепофарсен был разработан для людей с врожденным амаврозом Лебера 10 типа (LCA10), вызванным мутацией IVS26 в гене CEP290. Некоторые пациенты в фазе 2/3 клинического испытания Illuminate компании ProQR для сепофарсена имели значительное улучшение зрения. Однако препарат не достиг ни первичной конечной точки (максимальной корригированной остроты зрения), ни вторичной точки - навигации по курсу мобильности.
Ультевурсен был разработан для людей с мутациями в 13 экзоне гена USH2A, которые являются причиной синдрома Ашера 2 типа или несиндромального пигментного ретинита. В клиническом испытании Stellar фазы 1/2 компании ProQR ультевурсен продемонстрировал улучшения максимальной корригированной остроты зрения, статической периметрии (чувствительности сетчатки) и структуры сетчатки, исследованной с помощью ОКТ.
И сепофарсен, и ультевурсен состоят из небольших кусочков генетического материала, которые вводятся в стекловидное тело. Генетический материал маскирует мутацию, вызывающую заболевание, в РНК - генетических сообщениях, которые клетки считывают, чтобы производить белки, жизненно необходимые для здоровья клеток и их функционирования. Маскировка мутации позволяет клеткам производить корректный белок.
Антисмысловые олигонуклеотиды могут быть полезны, когда большие гены заболеваний сетчатки, такие как CEP290 и USH2A, превышают вместимость вирусных систем доставки заместительных генов, что затрудняет разработку генной терапии для этих генов.