SparingVision набирает участников клинического испытания генной терапии, сохраняющей колбочки, для лечения пигментного ретинита
Первая группа пациентов получила дозу препарата в рамках клинического испытания фазы 1/2, проходящего в Питтсбурге и Париже.
SparingVision, французская компания, разрабатывающая методы лечения глазных заболеваний, включающих наследственные заболевания сетчатки, в ходе клинического испытания фазы 1/2 ввела первой группе пациентов низкие дозы своей генно-независимой терапии, сохраняющей колбочки, известной как SPVN06 для лечения пигментного ретинита. Компания получила положительную рекомендацию от Независимого комитета по мониторингу данных (DSMB) на введение средней дозы второй группе. Испытание, известное как PRODYGY, проводится в Медицинском центре Университета Питтсбурга и в центре Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts (CHNO XV-XX) в Париже.
SparingVision планирует привлечь в общей сложности 33 пациента с пигментным ретинитом, у которых есть вызывающие заболевание мутации в генах PDE6A, PDE6B или RHO. Первоначально в исследование набирают пациентов с остротой зрения от 20/200 до 20/400 и полем зрения 20 градусов или меньше. Пациенты с лучшим зрением будут включены в исследование фазы 1/2 позднее.
RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой для финансирования новых методов лечения, находящихся на ранних стадиях клинических испытаний или приближающихся к ним, является одним из спонсоров SparingVision. Фонд борьбы со слепотой также несколько лет предоставлял исследовательские гранты для доклинической разработки SPVN06.
SPVN06 экспрессирует белок, известный как фактор жизнеспособности колбочек, выделенный из палочек (RdCVF). Этот белок, естественным образом встречающийся в сетчатке, был обнаружен соучредителями SparingVision Хосе Сахелем (José Sahel), доктором медицинских наук, и Тьерри Левейяром (Thierry Léveillard), доктором философии, в Institut de la Vision. В ходе лабораторных исследований ученые продемонстрировали, что RdCVF предотвращает или замедляет дегенерацию колбочек - клеток сетчатки, которые обеспечивают центральное и цветовое зрение и позволяют людям читать, водить машину и распознавать лица. RdCVF естественным образом секретируется палочками - клетками сетчатки, обеспечивающими ночное и периферийное зрение. У людей с пигментным ретинитом прогрессирующая потеря палочек приводит к потере колбочек.
SPVN06 вводится посредством однократной субретинальной инъекции. В терапии используется созданный человеком аденоассоциированный вирус (AAV), который работает как большая контейнерная система и доставляет ДНК, экспрессирующую RdCVF, в клетки сетчатки.
Пигментным ретинитом страдает более двух миллионов человек по всему миру. Заболевание сетчатки обычно диагностируется в детстве, постепенно приводя к юридической или полной слепоте во взрослом возрасте.
Дальнейшую информацию можно получить на сайте Clinicaltrials.gov
или связавшись с генетическими консультантами Медицинского центра Университета Питтсбурга по адресу: [email protected]
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.