Генная терапия OCU400 в четвертый раз получает орфанный статус от американского FDA
Биофармацевтическая компания Ocugen, специализирующаяся на разработке методов лечения редких глазных заболеваний, объявила, что Управление США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) предоставило четвертый орфанный статус* ее препарату OCU400 (NR2E3) для генной терапии, предназначенному для лечения заболеваний сетчатки глаз, связанных с мутаций гена PDE6B.
Именно эта мутация определяет заболевание одной из форм пигментного ретинита, который приводит к слепоте в среднем возрасте и характеризуется прогрессирующей потерей фоторецепторов.
Платформа генной терапии компании Ocugen позволяет офтальмологам бороться с множеством заболеваний с помощью одного и того же препарата. Недавно OCU400 получил аналогичный статус для лечения дистрофии сетчатки, вызванной мутацией гена RHO. Мутация это гена является причиной заболевания другой формой пигментного ретинита. В США около 12% пациентов с пигментным ретинитом болеют именно этой формой дегенеративного заболевания сетчатки.
А в октябре прошлого года компания объявила, что орфанный статус был присвоен препарату OCU400 для генной терапии, предназначенному для лечения заболеваний сетчатки глаз, связанных с мутацией гена CEP290. В частности, именно эта мутация определяет такие заболевания, как врожденный амавроз Лебера, синдром Барде-Бидля, синдром Жубера, синдром Сениора-Локена и синдром Меккеля-Грубера**.
OCU400 — это препарат, содержащий функциональные копии гена ядерного гормонального рецептора, которые доставляется в клетки-мишени сетчатки с помощью аденоассоциированного вирусного вектора. Этот вирусный вектор может инфицировать целевые клетки и встраивать в них специально подготовленный элемент ДНК. Экспрессия NR2E3 в сетчатке как сильнодействующего гена-модификатора может помочь сбросить гомеостаз сетчатки, стабилизировать клетки глазного дна и потенциально остановить дегенерацию фоторецепторов.
В своем заявлении член научного консультативного совета Ocugen по сетчатке глаза доктор Карл Д. Реджилло (Carl D. Regillo) сказал:
Я с нетерпением жду начала клинических испытаний OCU400 в следующем году и возможности помочь пациентам путем восстановления целостности и функции сетчатки, пострадавшей вследствие целого ряда генетически разнообразных наследственных заболеваний, включая различные формы пигментного ретинита.
В следующем году Ocugen планирует начать два параллельных клинических испытания 1/2 фазы, направленных на два наследственных заболевания сетчатки.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
** Синдром Жубера – редкое генетически гетерогенное наследственное заболевание, характеризующееся нарушением формирования мозжечка и структур мозгового ствола с развитием соответствующей неврологической симптоматики. Синдром Сениора-Локена - аутосомно-рецессивное заболевание, основными клиническими признаками которого является сочетание патологии почек и глаз (пигментная дегенерация сетчатки). Синдром Меккеля-Грубера - комплекс множественных летальных врожденных пороков развития с аутосомнорецессивным типом наследования.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Healio