reVision Therapeutics получила от FDA статус орфанного продукта для своего нового препарата для лечения болезни Штаргардта
Частная биофармацевтическая компания reVision Therapeutics, специализирующаяся на разработке инновационных методов лечения глазных и редких заболеваний, объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) удовлетворило запрос компании на присвоение препарату REV-0100 статуса орфанного* лекарства для лечения болезни Штаргардта. Эта болезнь является разрушительным генетическим заболеванием, которое поражает центральное зрение, не имея на сегодняшний день официально одобренных вариантов лечения.
REV-0100 — это потенциальная терапия для пациентов с болезнью Штаргардта, которая предназначена для связывания и очистки сетчатки глаз от токсичного липида, называемого липофусцин - побочного продукта нормальной активности клеток, который при этой болезни интенсивно накапливается на макуле и под ней. Накопление липофусцина при болезни Штаргардта приводит к гибели клеток и дегенерации сетчатки. На сегодняшний день в разработке нет других известных продуктов, которые удаляют накопленный липофусцин с помощью подобного механизма действия, и нет других одобренных методов лечения болезни Штаргардта. REV-0100 был разработан на основе исследований компании Weill Cornell Medicine в Нью-Йорке, и на него распространяется действие выданного патента и ожидающих рассмотрения патентных заявок, лицензия на которые выдана Корнеллским университетом (США).
Как заявил президент и главный исполнительный директор reVision Пол Фельнер (Paul Fehlner),
Этот статус позволяет reVision еще больше ускорить развитие нашего средства для лечения болезни Штаргардта. Наш препарат-кандидат основан на важном исследовании, проведенном компанией Weill Cornell Medicine в Нью-Йорке, которое показало, что REV-0100 может снизить уровни токсичного липидного материала, называемого липофусцином. Таким образом, reVision может продемонстрировать преимущество этого метода за счет снижения уровня липофусцина в сетчатке глаза и тем самым остановить или замедлить развитие болезни Штаргардта.
Компания reVision с энтузиазмом продолжает разработку на базе использования REV-0100 для лечения болезни Штаргардта и планирует дальнейшее развитие программы, которая в настоящее время находится на этапе доклинических исследованиях, посредством токсикологических исследований и оценки эффективности.
Отметим, что испытания нового лекарства похожего типа, носящего название ремофусцин (remofuscin) и принимаемого орально, проводятся в настоящее время в Великобритании. Это исследование ведется в рамках программы H2020, которая финансируется Европейской Комиссией.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе таким продуктам присваивается особый "орфанный" статус, за счет чего им облегчен вывод на рынок и предоставляются иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: reVision Therapeutics