Новость 29.01.2024 247

Atsena Therapeutics объявляет о положительных данных о безопасности и эффективности клинического испытания препарата ATSN-101 у пациентов с врожденным амаврозом Лебера

Atsena Therapeutics объявляет о положительных 12-месячных данных о безопасности и эффективности продолжающегося клинического исследования фазы I/II ATSN-101 у пациентов с врожденным амаврозом Лебера, вызванным биаллельными мутациями в GUCY2D (LCA1).

ATSN-101 через 12 месяцев после лечения хорошо переносится и продолжает демонстрировать клинически значимое улучшение зрения при самой высокой дозе. Данные будут представлены на 47-м ежегодном собрании Macula Society Meeting.

Дарем, Северная Каролина, 4 декабря 2023 г. - Atsena Therapeutics, компания, занимающаяся клинической разработкой генной терапии, специализирующаяся на возможностях генетической медицины по обращению вспять или предотвращению слепоты, сегодня объявила о положительных 12-месячных данных о безопасности и эффективности своей генной терапии ATSN-101 для лечения GUCY2D-ассоциированного врожденного амавроза Лебера (LCA1), который исследуется в продолжающемся клиническом испытании фазы I/II. Через 12 месяцев после лечения генная терапия ATSN-101 продемонстрировала клинически значимое улучшение зрения при самой высокой дозе без каких-либо серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением.

“Нас по-прежнему воодушевляют данные пациентов с GUCY2D-ассоциированным врожденным амаврозом Лебера, полученные в ходе нашего исследования фазы I/II ATSN-101, - сказал Кенджи Фудзита (Kenji Fujita), доктор медицинских наук, главный медицинский директор Atsena Therapeutics. - Продолжительность в течение 12 месяцев клинически значимых улучшений зрения при отсутствии серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, подчеркивает безопасность, переносимость и эффективность нашей субретинальной генной терапии. Мы считаем, что результаты, полученные за 12 месяцев, служат убедительным доказательством того, что генная терапия ATSN-101 превзойдет требования для окончательного одобрения, установленные Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Мы изучаем варианты партнерства, чтобы продвинуть препарат ATSN-101 к решающему испытанию”.

В исследовании фазы I/II 15 пациентов в возрасте от 12 до 76 лет получили односторонние субретинальные инъекции ATSN-101. Три взрослые группы (N=3 каждая) получали три возрастающих дозы. Впоследствии одну группу взрослых и одну группу детей (N=3 каждая) лечили высокой дозой. Всего максимальную дозу препарата получили 9 пациентов.

Через 12 месяцев не было отмечено серьезных нежелательных явлений, возникших в результате лечения. Воспаление глаз было легким и проходило при лечении стероидами. Для пациентов, получавших высокие дозы, среднее изменение по сравнению с исходным уровнем при тестировании полного поля FST (белые стимулы) было больше в глазах, получивших препарат, по сравнению с необработанными глазами при всех шести последующих проверках зрения, а некоторые пациенты продемонстрировали более чем 10 000-кратное улучшение чувствительности сетчатки. Из шести получивших высокие дозы пациентов, которые прошли тест MLMT, у троих улучшение составило 2 и более уровня по сравнению с исходным (если он был зафиксирован) или по сравнению с необработанным глазом, и в общей сложности трое пациентов продемонстрировали максимальный балл 6 в обработанном глазу. Через 12 месяцев пациенты, получавшие высокие дозы, продемонстрировали статистически значимое улучшение максимальной корригированной остроты зрения.

“Заметные улучшения ключевых зрительных параметров демонстрируют потенциал терапии ATSN-101 по оказанию существенного влияния на жизнь пациентов, страдающих от врожденного амавроза Лебера, связанного с мутациями в гене GUCY2D, - сказал Пол Янг (Paul Yang), доктор медицинских наук, доктор философии, доцент кафедры офтальмологии Медицинской школы OHSU. - Поскольку врожденный амавроз Лебера 1 типа вызывает ранние и серьезные нарушения зрения или слепоту, а одобренных методов лечения не существует, ATSN-101 потенциально может удовлетворить острую потребность в сообществе пациентов с этим заболеванием”.

Данные за 12 месяцев будут представлены на 47-м ежегодном собрании Macula Society Meeting, которое состоится 7-10 февраля 2024 года в Палм-Спрингс, Калифорния.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) недавно присвоило генной терапии ATSN-101 статус передового препарата регенеративной медицины (RMAT). Компания Atsena также получила от FDA статус орфанного препарата для ATSN-101.

О врожденном амаврозе Лебера, ассоциированном с GUCY2D (LCA1)

LCA1 - моногенное заболевание глаз, нарушающее функцию сетчатки. Оно вызвано мутациями гена GUCY2D и приводит к раннему и тяжелому ухудшению зрения или слепоте. GUCY2D-ассоциированный врожденный амавроз Лебера 1 типа (LCA1) - одна из наиболее распространенных форм врожденного амавроза Лебера, от которой страдают примерно 20 процентов пациентов с этой группой наследственных заболеваний сетчатки. В настоящее время не существует одобренных методов лечения LCA1.

О компании Atsena Therapeutics

Atsena Therapeutics - компания, занимающаяся генной терапией на клинической стадии, разрабатывающая новые методы лечения наследственных форм слепоты. У компании есть две программы клинического этапа: ATSN-201 для Х-сцепленного ретиношизиса (XLRS) и ATSN-101 для GUCY2D-ассоциированного врожденного амавроза Лебера (LCA1). ATSN-201, в котором используется новый капсид AAV.SPR компании, оценивается на пациентах с X-сцепленным ретиношизисом в клиническом исследовании фазы I/II, известном как LIGHTHOUSE. Дополнительным запатентованным активом компании является ATSN-301, генная терапия на основе двойного вектора AAV для предотвращения слепоты, вызванной синдромом Ашера, связанным с геном MYO7A (USH1B). Промежуточные данные по безопасности и эффективности продолжающегося клинического исследования фазы I/II компании на пациентах с LCA1 показали, что ATSN-101 хорошо переносится, и через 12 месяцев после лечения наблюдалось клинически значимое улучшение зрения. Компания Atsena, основанная первопроходцами в области генной терапии для лечения глазных заболеваний докторами Шеннон Бойе (Dr. Shannon Boye) и Сэнфордом Бойе (Sanford Boye) из Университета Флориды, базируется в Research Triangle Северной Каролины, среде, богатой опытом в области генной терапии. Для получения дополнительной информации посетите atsenatx.com.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.