Компания Ocugen запускает третью фазу клинических испытаний генной терапии пигментного ретинита. Новое лечение предназначено для применения независимо от мутировавшего гена пациента.
Компания Ocugen запускает третью фазу клинических испытаний генной терапии пигментного ретинита
Новое лечение предназначено для применения независимо от мутировавшего гена пациента.
Биотехнологическая компания Ocugen объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США предоставило разрешение на запуск третьей фазы клинического испытания liMeliGhT, в котором будет исследоваться разрабатываемая компанией генно-независимая генная терапия OCU400 для людей с пигментным ретинитом. В исследовании примут участие около 150 участников в 15 центрах США.
В одну группу исследования включат 75 участников с мутациями в гене RHO. Другая группа будет включать 75 участников с мутациями в других генах, вызывающих пигментный ретинит. В каждой группе участники будут рандомизированы на группы в соотношении 2:1 - в группы лечения и контрольные группы соответственно.
OCU400 - терапия, вводимая однократно под сетчатку для доставки копий гена NR2E3 для улучшения регуляции множества функций сетчатки, включая поддержание и развитие фоторецепторов, метаболизм, фототрансдукцию, уровень воспаления и выживаемость клеток. OCU400 использует созданный человеком аденоассоциированный вирус, который работает как контейнерная система для доставки копий NR2E3 в фоторецепторы пациентов.
Ocugen будет использовать свою недавно разработанную систему Luminance Dependent Navigation Assessment (систему оценки навигации, зависящей от освещенности), для измерения изменений в зрении участников при различных уровнях освещенности.
Ocugen также проводит два клинических исследования фазы 1/2 генной терапии OCU410 для людей с географической атрофией, связанной с прогрессирующей сухой возрастной макулярной дегенерацией, и OCU410ST для людей с болезнью Штаргардта. Эти новые методы лечения предназначены для доставки копий гена RORA в клетки сетчатки для улучшения липидного обмена и уменьшения воспаления. Компания Ocugen считает, что усиление экспрессии RORA замедлит дегенерацию сетчатки и потерю зрения у людей с географической атрофией и болезнью Штаргардта.
Запросы об исследованиях Ocugen можно отправлять по адресу [email protected].
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.