Чтобы видеть!

GenSight Biologics подтверждает устойчивую эффективность и безопасность двусторонних инъекций LUMEVOQ® через четыре года после однократного введения

• Устойчивая эффективность через 4 года после инъекции в исследовании III фазы REFLECT.
• Продолжительное улучшение через 4 года у пациентов, получавших билатеральное лечение: клинически значимое улучшение как минимум на 15 букв относительно самого низкого наблюдаемого уровня.
• У 73% пациентов, получавших двустороннее лечение, наблюдается клинически значимое улучшение.
• Благоприятный профиль безопасности подтвержден через 4 года.

Париж, Франция, 20 марта 2024 г. - GenSight Biologics, биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией инновационных генных методов лечения нейродегенеративных заболеваний сетчатки и центральной нервной системы, сегодня сообщила о первоначальных результатах эффективности и безопасности через 4 года [1] после применения в клиническом исследовании III фазы REFLECT препарата LUMEVOQ® (GS010; ленадоген нолпарвовек). Результаты показывают, что через четыре года после однократного применения генной терапии улучшение остроты зрения сохраняется при сохранении благоприятного профиля безопасности. Двусторонние инъекции обеспечивают дополнительный эффект по сравнению с односторонней, что продемонстрировано во всех данных улучшения остроты зрения и других показателей.

“Последние данные исследования REFLECT подтверждают, что улучшение, наблюдаемое при применении ленадогена нолпарвовека, сохраняется в течение 4 лет после лечения, включая дополнительную пользу, наблюдаемую у участников, получивших двусторонние интравитреальные инъекции генной терапии, - сообщил Патрик Ю-Вай-Ман (Patrick Yu-Wai-Man), доктор медицинских наук, доктор философии, профессор офтальмологии Кембриджского университета и глазной больницы Мурфилдс, а также главный международный исследователь REFLECT. - Важно, что участники испытания REFLECT, получившие двусторонние инъекции, имели сопоставимый профиль безопасности с теми, кто получал одностороннюю инъекцию”.

Полученные данные подтверждают результаты, наблюдаемые через 3 года после лечения, о которых сообщалось в марте 2023 года.[2]

Устойчивая и значимая эффективность на 4-м году

Изменение остроты зрения с течением времени показывает, что улучшение зрения после лечения ленадогеном нолпарвовеком сохранялось в течение 4 лет у всех субъектов, при этом острота зрения у пациентов, которым вводили двусторонние инъекции, оставалась лучше, чем у пациентов, получивших одностороннюю инъекцию. Эта разница наблюдалась через 1,5 года после лечения.

По сравнению с наихудшим уровнем (т. е. худшей максимальной корригированной остротой зрения, зарегистрированной от исходного уровня до 4-го года), средняя острота зрения для всех глаз, получивших LUMEVOQ, превысила порог +15 букв, который традиционно определяет клинически значимое улучшение. Улучшение глаз, получавших плацебо, подчеркивает устойчивый контралатеральный эффект лечения, наблюдаемый во всех клинических исследованиях (также документально подтвержденный на глазах, получивших плацебо, в исследованиях REVERSE1 и RESCUE2).

“Продолжительное воздействие на зрение, наблюдаемое в исследовании REFLECT, является важной частью истории LUMEVOQ для пациентов, врачей и органов здравоохранения, - прокомментировал Лоуренс Родригес (Laurence Rodriguez), генеральный директор GenSight Biologics. - Длительный эффект от однократного введения отличает генную терапию от других методов лечения, способствуя соблюдению режима лечения пациентами и улучшая качество жизни”.

Анализ респондентов подтверждает улучшение показателей у пациентов, у которых естественное течение болезни обычно приводит к значительному ухудшению зрения с очень низкой вероятностью спонтанного восстановления.[3] Через четыре года после двусторонней инъекции у 73% пациентов наблюдалось клинически значимое улучшение зрения на минимум -0,3 LogMAR (+15 букв ETDRS) относительно наблюдаемого наихудшего уровня. 81% пациентов, получавших двустороннее лечение, способны читать буквы на экране (на таблице для проверки зрения), при этом вероятность достижения этого уровня зрения в два раза выше при двустороннем лечении по сравнению с односторонней инъекцией (отношение шансов: 2,0 [0,7; 5,5) ]).

Благоприятный профиль безопасности

Благоприятный профиль безопасности LUMEVOQ® продолжал подтверждаться, причем профиль безопасности препарата был продемонстрирован как сопоставимый у субъектов, получавших двустороннее и одностороннее лечение. Не было случаев прекращения исследования из-за системных или глазных нежелательных явлений, а также не было отмечено серьезных глазных нежелательных явлений. Основным нежелательным явлением со стороны глаз было внутриглазное воспаление, которое в основном было легким и поддавалось традиционному лечению.

REFLECT - это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы III с участием 98 пациентов с потерей зрения из-за наследственной оптической невропатии Лебера (LHON), вызванной мутированным митохондриальным геном ND4; у участников наблюдалась потеря зрения в течение одного года с момента начала заболевания. Все испытуемые получили интравитреальную инъекцию ленадогена нолпарвовека в первый пораженный глаз. Второй пораженный глаз был рандомизирован на вторую инъекцию LUMEVOQ® или плацебо инъекцию, которую вводили в тот же день или на следующий день. 48 пациентов были рандомизированы для двустороннего лечения LUMEVOQ® и 50 - для одностороннего лечения ленадогеном нолпарвовеком (первый пораженный глаз получал LUMEVOQ®, второй пораженный глаз лечился плацебо). Пациенты исследования REFLECT будут находиться под наблюдением в течение 5 лет после инъекции для мониторинга эффективности и безопасности LUMEVOQ® с течением времени.

Ссылки:

1. Yu-Wai-Man P, Newman NJ, Carelli V, Moster ML, Biousse V, Sadun AA, et al. Bilateral visual improvement with unilateral gene therapy injection for Leber hereditary optic neuropathy. Sci Transl Med. (2020) 12:eaaz7423. doi: 10.1126/scitranslmed.aaz7423
2. Newman NJ, Yu-Wai-Man P, Carelli V, Moster ML, Biousse V, Vignal-Clermont C, et al. Efficacy and safety of intravitreal gene therapy for Leber hereditary optic neuropathy treated within 6 months of disease onset. Ophthalmology (2021) 128:649–60. doi: 10.1016/j.ophtha.2020.12.012.
3. Newman NJ, Carelli V, Taiel M, Yu-Wai-Man P. Visual outcomes in Leber hereditary optic neuropathy subjects with the m.11778G>A (MTND4) mitochondrial DNA mutation. J Neuro-Ohthalmol. (2020) 40:547–57. doi: 10.1097/WNO.0000000000001045.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.