Чтобы видеть!

Компания CiRC Biosciences, занимающаяся клеточной терапией, объявила о том, что Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами США (FDA) предоставило статус орфанного* продукта препарату компании из химически индуцированных фоторецепторных клеток (chemically induced photoreceptor-like cell, CiPC), предназначенному для лечения пигментного ретинита.

CiRC Biosciences в настоящее время продолжает доклиническую разработку CiPC, которые должны помочь восстанавливать зрение у пациентов с пигментным ретинитом в продвинутой стадии или географической атрофией** вследствие возрастной макулярной дистрофии. Новейшая технология компании позволяет осуществлять прямую химическую трансдифференциацию (преобразование) фибробластов в другие типы клеток с использованием коктейля из малых молекул в процессе химической конверсии, который занимает менее двух недель. Исследование, проведенное в мышиной модели пигментного ретинита, показало, что CiPC приводят к частичному восстановлению рефлекса зрачка и зрительной функции. Результаты этого исследования были опубликованы в журнале Nature в 2020 году. 

Симптомы пигментного ретинита обычно появляются в раннем зрелом возрасте или в детстве. У людей с этим заболеванием возникают проблемы со зрением в темноте и требуются длительные периоды времени, чтобы приспособиться к изменениям освещения. По мере прогрессирования болезни люди с пигментным ретинитом могут испытывать проблемы из-за ограничений поля зрения. Степень тяжести и прогрессирование потери зрения зависит от типа наследственной мутации гена. В настоящее время не существует методов лечения, одобренных для восстановления потери зрения у пациентов с этой болезнью.

Для того чтобы получить орфанный статус, лекарство должно быть разработано для диагностики, профилактики или лечения опасного для жизни или хронического заболевания, которое, в частности, затрагивает не более пяти из 10 000 пациентов в Европейском Союзе или менее 200 000 человек в США. Получив такой статус, компания получает право на многочисленные стимулы для развития, которые включают в себя десять лет рыночной эксклюзивности после утверждения продукта, снижение платы за регуляторную деятельность, доступ к централизованной процедуре получения разрешения на продажу и протокольную помощь, которая обеспечивает научные консультации для лекарственных средств, имеющих орфанный статус.

Для справки: Компания CiRC Bioscience была в начале этого года приобретена холдингом Paragon Biosciences.

* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

** Географическая атрофия — конечная стадия сухой макулярной дегенерации, при которой визуализируются объемные участки атрофии и гибели пигментного эпителия сетчатки, разрастания соединительной ткани.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: CiRC Bioscience