Генная терапия и специальные очки против пигментного ретинита
Французская биофармацевтическая компания GenSight Biologics разрабатывает генную терапию для редких заболеваний, которые вызывают слепоту, в частности, для пигментного ретинита. Недавно она получила разрешение от регулирующих органов Великобритании на проведение клинических исследований фазы I/II, при которых будет исследоваться лечение с помощью комбинированной генной терапии с одновременным использованием устройства для визуальной стимуляции.
Новое лечение, получившее название GS030, первый пациент в Великобритании получит в первом квартале 2018 года.
В рамках этого исследования пациентам с помощью инъекции непосредственно в глаз будут введены три разные дозы препарата генной терапии. С помощью этого лекарства в клетки сетчатки глаза вводится светочувствительный белок. Кроме этого, пациенты будут использовать оптогенетические очки, которые будут захватывать свет и затем передавать его в глаза пациентов с целью стимуляции генетически модифицированных клеток и расширения возможностей зрения пациентов. После этого участники эксперимента будут отслеживаться с целью оценки безопасности такого лечения для каждой дозировки препарата.
Если испытания завершатся успешно, то эта технология потенциально несет в себе возможность лечения и других болезней, связанных с дегенерацией светочувствительных клеток в сетчатке глаза.
Оптогенетика — это биологическая технология, при которых свет используется для контроля нейронов в живых тканях, которые могут быть генетически модифицированы для выделения светочувствительного белка. Это нейромодуляционный метод, который использует комбинацию оптических методов и технологий генетики для контроля и отслеживания активности отдельных нейронов в живых тканях и понимания их механизма функционирования. Компания GenSight использует в своем терапевтическом подходе два компонента - лекарство и носимое оптоэлектронное стимулирующее устройство. Препарат представляет собой продукт генной терапии, содержащий вектор* аденоассоциированного вируса, несущий ген, обеспечивающий воспроизводство светочувствительного белка (в данном продукте — это модифицированный каналродопсин, называемый CrimsonR). Этот препарат вводится в глаз путем интравитреальной инъекции.
А стимулирующее устройство представляет собой очки, которые должен носить пациент. Эти очки захватывают визуальную информацию с помощью нейроморфного сенсора, после чего эта визуальная информация обрабатывается специальным алгоритмом. Далее с помощью цифровых микрозеркал визуальная информация, переведенная в красный свет, транслируется в клетки сетчатки, которые воспроизводят CrimsonR. Это заставляет их производить электрический сигнал, который направляется в мозг.
Очки созданы таким образом, чтобы пользователь мог использовать их сколько он пожелает, но разработчики полагают, что он не будет их носить постоянно, поскольку они создают несколько непривычную нагрузку для организма пациента.
* Вектор (в генетике) — молекула нуклеиновой кислоты, чаще всего ДНК, используемая в генетической инженерии для передачи генетического материала другой клетке.
Источник: Medgadget.com