Чтобы видеть!

Британская компания Nightstar Therapeutics, специализирующаяся на разработке генных методов лечения глазных заболеваний, проводит заключительные клинические испытания (Phase 3) своего препарата для генной терапии хороидермии - редкого наследственного заболевания, которое вызывает прогрессирующую потерю зрения вследствие дегенерации сосудистой оболочки и сетчатки. В исследовании примут участие примерно 140 пациентов в 18 больницах на территории США, Европы, Канады и Южной Америки.

Чтобы ускорить проведение испытаний, компания планирует рекрутировать большинство пациентов из текущего исследования под кодовым названием NIGHT, в рамках которого проводится наблюдение за развитием заболевания хороидермией в естественных условиях.

По сообщению компании, у более 90% пациентов, принимавших участие в первых двух фазах клинического исследования препарата, через год после проведения лечения отмечается улучшение или отсутствие ухудшения остроты зрения.

Генная терапия хороидермии компании Nightstar Therapeutics заключается в инъекциях небольшого количества препарата под сетчатку глаза. После чего специальным образом измененный аденоассоциированный вирус вставляет здоровые копии гена REP-1 в поврежденные клетки, компенсируя таким образом мутации.

Хороидермией страдают примерно 1 из 50 000 человек во всем мире, при этом обычно это мужчины. Женщины при этом могут быть носителем дефектных генов, но сами, как правило, не заболевают этой болезнью. Мутация гена REP-1 ведет к дегенерации хориоидеи - сосудистой оболочки глаза, которая питает сетчатку и восстанавливает постоянно распадающиеся зрительные клетки. Расположена хориоидеа под склерой и включает в свой состав радужку и ресничное тело. В самом ее центре находится зрачок, т.е. отверстие в тканях глазного яблока. У людей, страдающих хороидермией, со временем начинаю умирать фоторецепторы и слой пигментного эпителия сетчатки.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Blindness.org