Генная терапия Luxturna обеспечивает улучшение зрения при дистрофии сетчатки как минимум в течение 5 лет
Клиническое исследование показало, что у пациентов с дистрофией сетчатки глаза, получивших лечение с помощью генной терапии препаратом "Воретиген Непарвовек" (voretigene neparvovec или Luxturna), улучшается визуальное восприятие и положительный эффект сохраняется не менее пяти лет.
Результаты исследования свидетельствуют о том, что зрительные улучшения сохраняются как минимум в течение пяти лет в первой группе пациентов (двусторонняя субретенальная инъекция препарата voretigene neparvovec), и четырех лет во второй группе отложенного вмешательства, прошедших процедуру генной терапии позже на 1 год (субретенальная инъекция препарата voretigene neparvovec). Результаты исследования были представлены на ежегодной конференции Американской академии офтальмологии, прошедшей с 13 по 15 ноября 2020 года.
Luxturna - это генная терапия, предназначенная для людей с подтвержденной дегенерацией сетчатки глаза, вызванной мутацией гена RPE65 и жизнеспособными клетками сетчатки. Мутации в гене RPE65 связаны с несколькими клиническими проявлениями, включая никталопию, уменьшение поля зрения и снижение остроты зрения. Генная терапия Luxturna использует непатогенный рекомбинантный аденоассоциированный вирусный векторный серотип 2 (AAV2) для доставки рекомбинантной ДНК*, кодирующего белок RPE65, к клеткам-мишеням сетчатки. Препарат вводится путем инъекции в пространство под сетчаткой.
На конференции ученые представили информацию о долгосрочной безопасности 3-й фазы исследования генной терапии Luxturna для лечения пациентов с мутацией гена RPE65, связанной с наследственным заболеванием сетчатки. Это было рандомизированное контролируемое длительное исследование. Пациенты были рандомизированным способом разделены на группы: первичная группа (двусторонняя субретенальная инъекция препарата VN; количество участников = 20) или группа отложенного вмешательства (субретинальная инъекция препарата через 1 год после первой группы; количество участников = 9).
Для оценки эффективности лечения ученые использовали тест на подвижность при различных условиях освещенности (multi-luminance mobility test, MLMT) при семи стандартных уровнях освещенности, измеряемый в баллах по отношению к начальному показателю, и порог светочувствительности полного поля зрения (full-field light sensitivity threshold, FST) в качестве вторичной конечной точки.
Ключевыми результатами исследования стали:
- К концу 5-летнего периода после проведения терапии установлено, что среднее значение MLMT для первой группы (n=18) было 1,1, а для второй группы (n=8) - 1,5 по сравнению с базовыми уровнями. Улучшение произошло в первый год после инъекции, после чего оставалось на прежнем уровне.
- При оценке результатов через год после проведения терапии, у шести пациентов было обнаружено улучшение восприятия уровня света, и никаких изменений в оставшихся 20 (N = 26).
- Показатели порога световой чувствительности полного поля зрения также улучшились после лечения в обеих группах, и это улучшение сохранялось в течение 5 и 4 лет, соответственно. Порог световой чувствительности характеризуется минимальной интенсивностью светового воздействия, вызывающей ощущение света.
Авторы исследования пришли к выводу, что улучшение зрения сохраняется не менее 5 лет после введения препарата у больных первой группы и не менее 4 лет у больных второй группы.
* Рекомбинантная ДНК — молекула ДНК, полученная в результате объединения in vitro чужеродных (в природе никогда вместе не существующих) фрагментов ДНК с использованием методов генной инженерии.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Medical Dialogues