GenSight Biologics начала испытания своего препарата для генной терапии пигментного ретинита
Компания GenSight Biologics объявила, что первый пациент получил лечение в рамках испытания препарата GS030-DP для генной терапии, которое включает в себя использование носимого оптико-электронного устройства для визуальной стимуляции GS030-MD.
В рамках этого исследования (Pioneer Phase I/II) с использованием различных дозировок ученые будут оценивать эффективность и безопасность подобной комбинации лекарственного препарата с электронным устройством. В тестировании будут принимать участие 18 пациентов, страдающих от пигментного ретинита.
Новая терапия основывается на использовании оптогенетической платформы GenSight, обеспечивающей перепрограммирование гена в светочувствительном белке в ганглиозных клетках* сетчатки глаза путем внутриглазной инъекции препарата. При этом ганглиозные клетки сетчатки изменяют свои характеристики таким образом, что они начинают реагировать на свет. В обычном состоянии эти клетки не являются светочувствительными, поскольку эту функцию обычно выполняют фоторецепторы, которые погибают при пигментном ретините.
Носимое устройство используется для последующей стимуляции клеток, что позволяет быстрее восстановить зрение у пациента.
Оптогенетика - это пока еще экспериментальный метод лечения различных заболеваний сетчатки глаз, который использует генную терапию для расширения и изменения функций клеток сетчатки.
Основатель и глава компании GenSight Biologics Бернард Джилли говорит:
Оптогенетика изучается в исследовательских лабораториях в течение уже нескольких лет и ее применение обещает нам большие возможности в области лечения заболеваний зрения и других дегенеративных неврологических заболеваний.
Первые три группы участников исследования, по информации компании, будут включать в себя людей, страдающих от несиндромного пигментного ретинита в последней стадии, практически неспособных воспринимать свет. Дополнительная группа испытуемых будет включать в себя также людей, частично сохранивших зрение и способных замечать движение или количество показанных им пальцев.
Исследователи планируют отслеживать состояние участников этого исследования в течение одного года после инъекции препарата.
Gensight планирует завершить набор участников исследования к четвертому кварталу 2019 года и ожидает получить данные о результатах испытания терапии в четвертом квартале 2020 года.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
* Ганглионарная (ганглиозная) клетка - нервная клетка (нейрон) сетчатки глаза, способная генерировать нервные импульсы в отличие от других типов нейронов сетчатки.
Источник: Drug Delivery Business