Испытания генной терапии X-сцепленного пигментного ретинита проходят успешно
Британская компания-стартап Nightstar Therapeutics объявила, что при проведении испытаний (фазы I/II) генной терапии для редкой формы наследственной болезни зрения у пациентов отмечены признаки улучшения. Кроме этого, новые препарат доказывает безопасность своего применения.
Через месяц после получения лечения с помощью генной терапии Nightstar у пяти из 18 пациентов, принимавших участие в испытаниях, уже отмечаются признаки улучшения зрения. Принимая во внимание хороший профиль безопасности испытаний и ранние признаки эффективности лечения при высоких дозах препарата, компания решила включить в тестирование еще 30 пациентов. Здоровье всех участников испытаний будет отслеживаться в течение 12 месяцев после проведения терапии.
Генная терапия Nightstar предназначена для лечения X-сцепленного пигментного ретинита - генетического заболевания, вызывающего постепенную утрату зрения. Препарат предназначен для пациентов, чья болезнь вызвана мутацией гена RPGR, которая заставляет клетки сетчатки глаза вырождаться со временем. Это самая частая причина X-сцепленного пигментного ретинита. Генная терапия Nightstar ставит своей целью повернуть вспять процесс вырождения клеток за счет замены мутировавшего гена его здоровой копией.
Это уже вторая генная терапия этой компании. Первая, предназначенная для лечения хороидермии - редкого наследственного заболевания, которое вызывает прогрессирующую потерю зрения вследствие дегенерации сосудистой оболочки и сетчатки, сейчас проходит третью фазу своих испытаний.
Генная терапия компании Nightstar Therapeutics заключается в инъекциях небольшого количества препарата под сетчатку глаза. После чего специальным образом измененный аденоассоциированный вирус вставляет здоровые копии нужного гена в поврежденные клетки, компенсируя таким образом мутации.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Labiotech