Чтобы видеть!

ProQR Therapeutics объявила о первых обнадеживающих результатах, полученных в небольшом исследовании (Stellar), которые показывают, что экспериментальная РНК-терапия для редкой, наследственной формы потери зрения помогла пациентам частично восстановить зрение. Основываясь на этих результатах, компания планирует испытать свою терапию в двух ключевых исследованиях, которые могут начаться позднее в этом году.

Нидерландская компания ProQR разрабатывает экспериментальную терапию QR-421a в качестве лечения синдрома Ашера. Редкое заболевание вызвано мутациями в генах, которые влияют на белки, имеющим ключевое значение для слуха, зрения и равновесия. Эта болезнь классифицируется по трем типам в зависимости от гена, подвергшегося мутации. Для лечения любого из типов Ашера не существует официально разрешенных лекарств.

Препарат ProQR предназначен для лечения синдрома Ашера второго типа, который вызван мутациями в гене USH2A. РНК-терапия, которая вводится в глаз с помощью инъекции, предназначена для того, чтобы заставить клетки, производящее белок, не замечать экзон 13. Это мутировавший сегмент генетической последовательности, используемой для воспроизводства ашерина - белка, который очень важен для обеспечения нормального зрения. За счет того, что препарат ProQR позволяет пропускать мутировавший экзон, восстанавливается способность клеток производить функциональные версии белка ашерина.

Этот же препарат может использоваться для лечения несиндромного пигментного ретинита, также вызванного мутацией экзона 13 гена USH2A.

ProQR протестировал свою РНК-терапию в исследовании с возрастанием дозировки (1/2 фазы), в котором приняли участие 20 пациентов. В клиническом исследовании пациенты
служили в качестве собственного контроля - обработанный глаз сравнивали с необработанным глазом. Но исследование также включало в себя небольшую группу из шести пациентов, которым проводили мнимое лечение. Исследование продолжалось 48 недель.

Основной целью клинического исследования была оценка безопасности и переносимости, и, по данным компании, РНК-терапия удовлетворила этим требованиям без каких-либо неблагоприятных событий. Терапия также достигла вторичных целей по улучшению зрения по нескольким показателям.

После одной инъекции QR-421a, участники с прогрессирующим заболеванием показали стабилизацию остроты зрения в обработанном глазу по сравнению с естественным снижением остроты зрения в необработанном глазе. Фактически, все участники с продвинутой болезнью показали улучшение остроты зрения (улучшение на 5+ букв от исходного уровня), в то время как никто из участников контрольной группы не показал улучшения.

Все три дозы, использованные в исследовании Stellar, были одинаково активны, как и предсказывали доклинические данные. Никаких различий не наблюдалось на основании наличия у участников одной или двух мутаций в экзоне 13 гена USH2A, как при синдроме Ашера или пигментном ретините. Эти результаты согласуются с доклиническими данными по QR-421a.

Компания ProQR теперь намерена посмотреть, может ли его терапия дать те же самые результаты в большой группе пациентов, за которыми планируется наблюдать в течение более длительного времени. Компания планирует провести два исследования фазы 2/3, одно - с участием пациентов с продвинутой формой синдрома Ашера, а другое - с пациентами в ранней и умеренной стадиях заболевания. В 24-месячные клинические исследования будет включено 100 пациентов, и основной целью будет измерение изменения остроты зрения. Компания рассчитывает начать исследования до конца этого года.

В настоящее время компания тестирует еще одну РНК-терапию - сепофарсен - в фазе 2/3 клинического исследования, которая предназначена для лечения другого редкого наследственного заболевания сетчатки - врожденного амавроза Лебера типа 10 (LCA10). Исследование оценивает эффективность терапии у пациентов с определенной генетической мутацией. Это клиническое исследование уже завершено и, как ожидается, предварительные данные будут представлены в первой половине следующего года.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: ProQR