Rhythm Pharmaceuticals представила результаты решающей фазы испытаний сетмеланотида при лечении синдромов Барде-Бидля и Альстрёма
Биофармацевтическая компания Rhythm Pharmaceuticals объявила о положительных первых результатах ключевого клинического исследования 3 фазы, оценивающего эффективность сетмеланотида - агониста* рецептора меланокортина-4 (MC4R) - для лечения беспрестанного голода и тяжелого ожирения у лиц с синдромом Барде-Бидля или синдромом Альстрёма.
Исследование достигло своих первичных и всех ключевых вторичных конечных точек, продемонстрировав статистически и клинически значимое снижение баллов по весу и по голоду. Все участники испытаний, достигшие первичных конечных точек, были пациентами с синдромом Барде-Бидля. Три пациента с синдромом Альстрёма пока не достигли первичной конечной точки.
Президент и главный исполнительный директор компании Rhythm Дэвид Микер заявил:
Мы рады, что у пациентов с синдромом Барде-Бидля наблюдается сильная реакция, которая поддерживает нашу цель по предоставлению точного лекарства этой хорошо характеризованной популяции пациентов. Несмотря на то, что мы разочарованы тем, что ни один из трех оцениваемых пациентов с синдромом Альстрёма не достиг основной конечной точки, нас обнадеживают тенденции у некоторых пациентов, и мы с нетерпением ждем оценки полных данных.
Анализ первого этапа этой фазы испытаний показывает, что
- 34,5% (11 из 31) участников достигли первичной конечной точки снижения массы тела по меньшей мере на 10 процентов от исходного уровня примерно на 52 неделе терапии;
- 11 из 28 пациентов с синдромом Барде-Бидля достигли 10-процентного снижения массы тела;
- Ни один из трех пациентов с синдромом Альстрёма не достиг 10-процентного снижения массы тела.
Анализ ключевых вторичных конечных точек показывает:
- Среднее снижение массы тела по сравнению с базовым показателем составило 6,2 процента;
- Среднее снижение от исходного уровня показателя голода составило 30,8%;
- 60,2% участников достигли по крайней мере 25-процентного сокращения показателя голода от исходного уровня примерно за 52 недель терапии.
Как показал клинический опыт, сетмеланотид в целом хорошо переносится:
- Побочные явления включали в себя легкие реакции на месте инъекции и тошноту с нечастой рвотой;
- Серьезных побочных эффектов, связанных с лечением сетмеланотидом, не наблюдалось;
- Небольшое количество пациентов прекратило лечение препаратом во время исследования (по разным причинам).
Во второй половине 2021 г. Rhythm планирует завершить регулятивное представление данных по синдрому Барде-Бидля как в Управление США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA), так и в Европейскую ассоциацию лекарственных средств (EMA). Компания рассчитывает окончательно определить направление исследования препарата для лечения синдрома Альстрёма после завершения полного анализа итоговых данных, полученных в ходе данного исследования.
* Агонист — химическое соединение (лиганд), которое при взаимодействии с рецептором изменяет его состояние, приводя к биологическому отклику. Обычные агонисты увеличивают отклик рецептора, обратные агонисты уменьшают его, а антагонисты блокируют действие рецептора.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Rhythm Pharmaceuticals