Чтобы видеть!

Ученые использовали генную терапию и новый белок, чувствительный к свету, для восстановления зрения у мышей. Финансируемая из средств американского Национального института здравоохранения терапия теперь будет протестирована на людях.

Недавно разработанный светочувствительный белок (опсин) под названием MCO1 восстанавливает зрение у слепых мышей при прикреплении к биполярным клеткам сетчатки глаза с помощью генной терапии. Новый белок не вызвал воспалительного ответа и, в отличии от предшественников, реагирует на дневной свет, а мыши научились проходить тесты с визуальными подсказками.

Компания планирует провести клинические испытания нового метода в США в конце этого года.

Информация об этом исследовании была опубликована в журнале Gene Therapy.

Данные Nanoscope показывают, что абсолютно слепые мыши, не имеющие светового восприятия, после лечения восстанавливают значительную функцию сетчатки глаза и зрения. Исследования, описанные в статье, показали, что при стандартных зрительных тестах, таких как навигация по лабиринтам и обнаружение изменений в движении, мыши, прошедшие лечение, проходили значительно быстрее.

Опсины — это группа светочувствительных рецепторов, связанных с G-белками, которые обнаружены в фоточувствительных клетках сетчатки. Пять групп опсинов принимают участие в зрении, передаче света в электрохимический сигнал, и являются первым этапом в каскаде зрительной трансдукции. В нормальном глазу опсины вырабатываются фоторецепторами в сетчатке - палочкой и колбочкой. При активации светом фоторецепторы пульсируют и посылают сигнал через другие нейроны сетчатки, зрительный нерв и далее на нейроны в головном мозге.

Различные распространенные заболевания глаз, в том числе возрастная макулярная дистрофия и пигментный ретинит повреждают фоторецепторы, ухудшая зрение. Но в то время, как фоторецепторы могут перестать функционировать в полной мере, другие нейроны сетчатки глаза, в том числе класс клеток, называемый биполярными клетками, остаются нетронутыми. Ученые определили, как биполярные клетки могут взять на себя часть работы поврежденных фоторецепторов.

Основатель компании Nanoscope доктор философии Самарендра Моханти говорит:

Красота нашей стратегии заключается в ее простоте. Биполярные клетки находятся ниже фоторецепторов, поэтому, когда к биполярным клеткам в сетчатке с нефункционирующими фоторецепторами добавляется ген опсина MCO1, светочувствительность восстанавливается.

Согласно мнению разработчиков этого метода, новая стратегия могла бы преодолеть проблемы, связанные с другими подходами к регенерации сетчатки. Генная заместительная терапия до сих пор работала в основном при редких заболеваниях, которые оставляли фоторецепторы нетронутыми - например, Luxurna при врожденном амаврозе Лебера. Бионические глаза, такие как протез сетчатки Argus II, требуют инвазивной хирургии и ношения аппаратуры. Другие методы лечения требуют усиления света, чтобы достичь порога, необходимого для трансдукции сигнала. Но интенсивный свет в свою очередь может привести к дальнейшему повреждению сетчатки. Терапия Nanoscope требует однократной инъекции в глаз и не нуждается в использовании какой-либо аппаратуры. Белок MCO1 чувствителен к окружающему свету, поэтому нет необходимости в сильном свете, который будет светить в глаз. Причем терапия с помощью MCO1 может лечить более широкий спектр дегенеративных заболеваний сетчатки, так как не зависит от того, есть ли у пациента выжившие фоторецепторы.

Исследователи не обнаружили никаких проблем с точки зрения безопасности у обработанных мышей. Обследование крови и тканей не выявило признаков воспаления в результате лечения, а терапия не дала никаких побочных результатов - итогом стала только экспрессия MCO1 биполярными клетками. Ученые полагают, что этот метод лечения позволит пациентам восстановить зрение до уровня 20/60, однако, никто пока не знает, как восстановленное зрение будет сравниваться с нормальным. По словам представителей Nanoscope,

Клиническое исследование на людях поможет нам понять, как сигнал через биполярные клетки влияет на качество зрения. Например, как пролеченные глаза могут видеть быстро движущиеся объекты. Терапия, скорее всего, будет пока использоваться только для лечения пациентов с тяжелыми заболеваниями сетчатки.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: SCI Tech Daily