Аналоги витамина А
Болезнь Штаргардта, называемая еще макулярной дистрофией Штаргардта — это редкое наследственное заболевание, которое вызывает повреждение сетчатки и часто приводит к постепенной потере зрения у детей.
Европейское медицинское агентство присвоило статус орфанного препарата* лекарственному средству компании Lin BioScience, которое предназначено для лечения болезни Штаргардта.
LBS-008 — это оральное лекарство, работающее за счет уменьшения количества ретинола в глазу и его поглощения в сетчатке, которое вызывает образование токсичных веществ в этой части глаза. Что, в свою очередь, является причиной возникновения болезни Штаргардта, а также "сухой" возрастной макулярной дистрофии. Этот препарат получил аналогичный орфанный статус в США в 2017 году.
По мнению главы Lin BioScience доктора Тома Лина,
Получение поддержки Европейского сообщества в дополнение к уже полученному статусу орфанного препарата в США предоставляет нам новые возможности для продолжения программы разработки LBS-008. Еще в этом году мы должны получить предварительные результаты клинического испытания (Phase 1), которые могут дать нам ответы на вопросы по лечению обоих этих заболеваний.
Препарат LBS-008 американской компании Belite Bio - один из немногих, который достиг уже 3 фазы клинических исследований.
По итогам фазы 2 компания отчиталась о результате 13 пациентов – детей и подростков, и у большинства из них отмечена остановка прогрессирования болезни как минимум в одном глазу. Почему в некоторых случаях улучшение было заметно только в одном глазу, до конца это не известно даже исследователям, но связывают с ассиметричностью нашего тела, и, вероятно, каждый из глаз может по-разному реагировать на лечение - быстрее или медленнее.
Фаза 3 запущенна уже глобально почти по всему миру, было набрано 60 пациентов-подростков от 12 до 18 лет. Это исследование будет плацебо контролируемое. России нет в списке стран, где проводят тест.
Данный препарат рассчитан на максимально раннее вмешательство в лечение болезни. Исследователи заявляют, что он вряд ли сможет вылечить болезнь Штаргардта, но позволит приостановить прогрессирование болезни и, возможно, несколько улучшить зрение. Считается, что использование таблетированной или капсульной формы это наиболее гуманная методика лечения для детей – нет хирургического вмешательства, удобный формат приема. Фаза 3 исследований планируется на два года, до 31 декабря 2024 года.
Еmixustat
Kubota Vision Inc. объявила о положительных результатах после пересмотра результатов исследования фазы 3 модулятора зрительного цикла эмиксустата гидрохлорида у пациентов с болезнью Штаргардта, хотя согласно первоначальному отчету Компании, испытания фазы 3 не достигли своих результатов. Многофакторный постфакт анализ показал, что при лечении Эмиксустатом в 40,8% случаев наблюдалось снижение прогрессирования заболевания.
Данные требуют дальнейшего уточнения.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть населения. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.