AGTC объявила о положительных результатах текущего исследования генетической терапии для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита
Компания Applied Genetic Technologies Corporation, проводящая клинические испытания на людях генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для лечения редких заболеваний сетчатки, сегодня сообщила о дополнительных положительных данных из продолжающегося клинического испытания (фазы 1/2) препарата для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита (XLRP). В отчет включены 12-месячные данные из групп 5 и 6, отражающие 50%-ную частоту реагирования на лечение среди пациентов в испытания Skyline и Vista, и 24-месячные данные от двух из трех пациентов группы 4, представляющие предварительные доказательства стойкости ответа. Третий пациент не получил реакции на лечение на 12-м месяце, а по остальным четырем пациентам из группы 4 в настоящее время нет ранних данных.
Вместе взятые, эти данные пополняют совокупность доказательств, свидетельствующих о том, что у пациентов, принимающих препарат для лечения XLRP компании AGTC, может быть достигнуто стойкое улучшение зрительной чувствительности и остроты зрения при сохранении благоприятного профиля безопасности.
По словам ученых, скорость и продолжительность реакции на улучшение чувствительности сетчатки очень многообещающие, как и сохраняющиеся тенденции повышения остроты зрения на 12-м месяце у некоторых пациентов.
Как заявила президент и генеральный директор AGTC Сью Уошер,
Растущее количество данных подтверждает лучший в своем классе потенциал нашего кандидата на терапию XLRP, и мы реализуем надежный план по скорейшему продвижению программы к коммерциализации. 50-процентная частота положительных ответов, наблюдаемая в группах 5 и 6, в сочетании с 12-месячными данными по зрительной чувствительности и остроте зрения в этих группах и 24-месячными данными от трех пациентов группы 4, позиционируют испытания фазы 2/3 Vista и расширенные испытания фазы 1/2 Skyline как успешные. Четкие различия в зрительной чувствительности и остроте зрения между прошедшими лечение и нелеченными глазами через 12 месяцев в группах 5 и 6 демонстрируют биологический ответ на наш препарат-кандидат для лечения XLRP.
Теперь компания надеется:
- Представить результаты 12-месячного испытания в рамках продолжающегося клинического испытания фазы 1/2 на ежегодном собрании Американской академии офтальмологии в ноябре 2021 года;
- Предоставить результаты испытаний Skyline по итогам 3-месячного промежуточного анализа (masked interim analysis) в 4 квартале 2021 года;
- Предоставить результаты испытания Skyline по данным 12-месячного анализа в 3 квартале 2022 года; и
- Предоставить результаты испытания Vista по итогам 6-месячного промежуточного анализа в 4 квартале 2022 года.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Street Insider