Ascidian запускает клинические испытания РНК-терапии болезни Штаргардта
ACDN-01 - единственный генетический препарат для лечения болезни Штаргардта, находящийся в клинической разработке.
Компания Ascidian Therapeutics получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на запуск фазы 1/2 клинических испытаний РНК-терапии CDN-01 для людей с болезнью Штаргардта, наследственной формой макулярной дегенерации, вызванной мутациями в гене ABCA4. Компания планирует начать набор участников в клиническое исследование, известное как STELLAR, в первой половине 2024 года.
В отличие от генетической терапии, которая доставляет целый здоровый ген для замены мутировавшего или редактирует ДНК, ACDN-01 переписывает РНК, генетическое сообщение, считываемое с ДНК, которое клетки в свою очередь считывают для создания белков. Здоровые белки необходимы для жизнедеятельности и функционирования всех клеток организма, в том числе клеток сетчатки. ACDN-01 специфически переписывает экзоны РНК - области, где наиболее вероятны мутации гена ABCA4. По оценкам компании Ascidian, ACDN-01 может устранять мутации в ABCA4 у значительного процента людей с болезнью Штаргардта, поскольку при редактировании заменяется большое количество экзонов одновременно.
Воздействуя на уровне РНК, ACDN-01 преодолевает два ограничения терапевтических подходов, которые заменяют или редактируют ДНК. Во-первых, препарат позволяет обойти проблему доставки большого гена ABCA4, который превышает возможности систем доставки вирусов, известных как аденоассоциированные вирусы (AAV), которые обычно используются в генной терапии сетчатки. Кроме того, редактирование РНК позволяет избежать постоянного, нецелевого редактирования ДНК, которое представляет собой потенциальный риск при редактировании генов.
ACDN-01 вводится путем однократной субретинальной инъекции.
Новый метод лечения является первым редактором экзонов РНК, который вошел в клиническую разработку, и единственным терапевтическим средством на клинической стадии, нацеленным на генетическую причину болезни Штаргардта.
ACDN-01 продемонстрировал эффективное и надежное редактирование экзонов РНК на модели крупных животных и в эксплантатах сетчатки человека.
Фонд и компания Ascidian тесно сотрудничают. Фонд предоставил данные своего исследования ProgSTAR о том, как прогрессирует болезнь Штаргардта у больных пациентов.
Болезнью Штаргардта страдают около 30 000 человек в США. Она характеризуется накоплением токсичных побочных продуктов метаболизма витамина А в сетчатке, что в конечном итоге приводит к гибели клеток сетчатки и потере центрального зрения. Люди с болезнью Штаргардта могут потерять способность читать, водить машину и узнавать лица. Заболевание обычно диагностируется у детей или молодых людей, но возраст начала, тяжесть и скорость прогрессирования могут варьироваться.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.