Atsena получает разрешение FDA для запуска клинического испытания генной терапии для X-сцепленного ретиношизиса
Ожидается, что испытание фазы 1/2, известное как The Lighthouse Study, начнется в середине 2023 года
Atsena Therapeutics, компания, разрабатывающая препараты генной терапии для наследственных заболеваний сетчатки, получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для запуска клинического испытания фазы 1/2 для генной терапии X-сцепленного ретиношизиса (XLRS), ATSN-201. Известное как The Lighthouse Study, клиническое испытание будет оценивать ATSN-201 у пациентов мужского пола в возрасте от 6 до 65 лет с клиническим диагнозом X-сцепленного ретиношизиса, вызванного патогенными или вероятно патогенными мутациями в гене RS1. Компания планирует начать испытание в середине 2023 года.
Новая генная терапия X-сцепленного ретиношизиса компании Atsena вводится при помощи субретинальной инъекции (под сетчатку). Компания заявляет, что этот подход позволяет лекарству действовать более эффективно в области, где это необходимо, то есть, в полостях в центральной сетчатке, вызванных расщеплением слоев сетчатки. Генная терапия использует специально разработанную аденоассоциированную вирусную систему доставки (AAV.SPR), которая способна достигать хрупкой фовеа - крошечной ямки в центральной сетчатке, отвечающей за остроту зрения, - без инъекции в фовеальную область.
“Одобрение FDA заявки на IND для препарата ATSN-201 знаменует собой важную веху для компании Atsena, - заявил Кенджи Фудзита (Kenji Fujita), доктор медицинских наук, главный врач компании Atsena Therapeutics. - Мы рады продвигать эту исследовательскую генную терапию, которая использует наш новый капсид, известный как AAV.SPR, в клиническую практику для людей, живущих с X-сцепленным ретиношизисом. Это заболевание является ведущей причиной макулярной дегенерации у молодых мужчин, и в настоящее время не существует одобренного лечения, так что у нас есть замечательная возможность удовлетворить эту потребность”.
RD Fund, венчурный благотворительный фонд Фонда борьбы со слепотой для продвижения новых методов лечения через ранние стадии клинических испытаний, является инвестором-основателем компании Atsena.
“Мы рады видеть запуск второго клинического испытания компании Atsena для наследственных заболеваний сетчатки, - сообщил Расти Келли (Rusty Kelley), доктор философии, управляющий директор фонда RD Fund и наблюдатель Совета Atsena. - X-сцепленный ретиношизис - это серьезное заболевание сетчатки и критическая медицинская потребность. Мы считаем, что инновационная векторная технология компании Atsena, разработанная группой соучредителя Шэннон Бойе (Shannon Boye), обеспечит отличную возможность обойти препятствия доставки, с которыми столкнулись разработчики других препаратов генной терапии X-сцепленного ретиношизиса, и которые не продвинулись дальше ранней стадии клинических испытаний”.
X-сцепленный ретиношизис вызывается мутациями в гене RS1, который экспрессирует белок под названием ретиношизин - белок, который играет критическую роль в поддержании структуры сетчатки и межклеточной адгезии. Как X-сцепленное заболевание, X-сцепленный ретиношизис обычно поражает мужчин, в то время как женщины являются здоровыми носителями. X-сцепленный ретиношизис обычно диагностируется у мальчиков до 10 лет. Около 30000 человек в США и ЕС страдают X-сцепленным ретиношизисом.
Atsena также недавно сообщала об улучшениях зрения у пациентов в клиническом испытании фазы 1/2 генной терапии для врожденного амавроза Лебера типа 1 (LCA1), который вызывается мутациями в гене GUCY2D. Компания также на доклиническом этапе разрабатывает двойную векторную генную терапию для синдрома Ашера типа 1B, который вызывается мутациями в гене MYO7A.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.