Coave сообщила об обнадеживающих результатах клинического испытания фазы 1/2 генной терапии PDE6B
Компания расширяет исследование для набора более молодых пациентов с менее запущенной формой заболевания
Coave Therapeutics, французская биотехнологическая компания, объявила, что ее генная терапия для людей с пигментным ретинитом, вызванным мутациями в гене PDE6B, улучшила зрительную функцию через 12 месяцев после введения дозы в подгруппе из 6 пациентов с менее запущенной формой заболевания в клиническом испытании фазы 1/2, в котором приняли участие 17 пациентов.
Компания заявила, что результаты помогают при подготовке к регистрационному испытанию генной терапии PDE6B. В случае успеха регистрационного или ключевого исследования, компания, скорее всего, будет стремиться к маркетинговому одобрению регулирующих органов, таких как Европейское агентство лекарственных средств (EMA) и/или FDA США.
Coave получила одобрение регуляторов для введения дозы еще 6 пациентам в возрасте от 13 до 25 лет с менее запущенной формой заболевания в рамках текущего клинического испытания фазы 1/2.
Сообщалось о следующих улучшениях в экспериментальной подгруппе: максимальной корригированной остроты зрения; полей зрения; микропериметрии, которая измеряет чувствительность в центральной части сетчатки; показателей FST, которые измеряют общую чувствительность сетчатки; а также способности к ориентации в пространстве.
В клиническом испытании фазы 1/2 были оценены два уровня дозы генной терапии. Лечение получил только хуже видящий глаз пациента. Пациенты, у которых улучшилась зрительная функция, получили более высокую дозу препарата.
Известная как CTx-PDE6B, генная терапия вводится с помощью инъекции под сетчатку. Генная терапия использует созданный человеком аденоассоциированный вирус для доставки копий здорового гена PDE6B в фоторецепторы сетчатки.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.