Дегенеративные заболевания сетчатки можно лечить с помощью генной терапии
Исследователи из университета Айовы смогли продемонстрировать возможность внедрения полнофункциональной копии гена CLN3 в стволовые клетки пациентов с детским нейрональным цероид-липофусцинозом* - наследственным нейродегенеративным заболеванием глаз, при котором мутации гена CLN3 вызывают раннюю потерю центрального зрения. Как сообщают ученые в своей статье, опубликованной в журнале Human Gene Therapy, подобная генная терапия позволяет восстановить белок CLN3 в стволовых клетках нейронов сетчатки и остановить развитие болезни.
Ученые описывают опыты на мышах на основе метода генной терапии, который они разработали, используя вирусный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV2), вносящего полноразмерную кодирующую последовательность человеческого CLN3 в индуцированные из фибробласта** пациента стволовые клетки. Кроме того, они продемонстрировали безопасность терапии AAV2-CLN3, поскольку при этом не образуется токсичные продукты при инжекции в сетчатку. По мнению ученых из Айовы, эти результаты являются подтверждением возможности разработки такой терапии и основой для начала клинических исследований по использованию этого метода для лечения детей с дегенерацией сетчаткой, ассоциированной с CLN3.
Сегодня существует более 20 различных генетических заболеваний сетчатки, которые вызывают слепоту. И эти исследования, которые подают надежду пациентам, страдающим от одного из таких заболеваний, позволяют надеяться, что существует возможность аналогичного решения и для других заболеваний.
* Нейрональный цероид-липофусциноз или восковидный липофусциноз нейронов - общее название широкой группы нейродегенеративных наследственных заболеваний. Симптомы болезней данной группы обусловлены чрезмерным накоплением пигмента липофусцина в лизосомах нервных клеток и многих других тканей организма, включая печень, селезёнку, миокард, почки. Избыточное отложение липофусцина в лизосомах вызывает зеленовато-жёлтое окрашивание при микроскопии в ультрафиолетовых лучах. Некоторые «синонимы» ряда заболеваний данной группы: болезнь Баттена, болезнь Перри, Шпильмейера-Шоенгрена болезнь, болезнь Бельшовского, болезнь Куфтса, болезнь Сантавуори-Халтиа.
** Фибробласт - клетки соединительной ткани организма, синтезирующие компоненты межклеточного вещества: белки (например, коллаген, эластин), протеогликаны, гликопротеины.
Источник: Medical News