Экспертный совет Фонда «Круг добра» добавил в перечень заболеваний хроническую реакцию «Трансплантат против хозяина» и Атрофию зрительного нерва Лебера.
На очередном заседании экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил расширение перечня заболеваний за счёт хронической реакции «Трансплантат против хозяина» (РТПХ) и Атрофии зрительного нерва Лебера (НОНЛ), а также вынес на утверждение попечительским советом Фонда «Круг добра» препараты Белумосудил (ТН Резурок) для терапии РТПХ и Идебенон (ТН Раксон) для терапии НОНЛ.
Доклад о РТПХ на заседании совета представил заместитель директора НИИ детской онкологии и гематологии НМИЦ онкологии им. Н.Н.Блохина Минздрава России Кирилл Киргизов. РТПХ – это иммуноопосредованное заболевание, возникающее после 100 дня с момента трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). Часто оно поражает несколько органов, что значительно снижает качество жизни и приводит к инвалидизации. По данным экспертов в 2022 году количество ТГСК у детей в России составило 860, в свою очередь, по статистике РТПХ может развиваться у 30-40% всех реципиентов алло-ТГСК. Председатель экспертного совета Фонда, заслуженный врач России, академик РАН, член Комитета Госдумы по охране здоровья Александр Румянцев добавил, что на сегодняшний день в России 8 медицинских центров проводят такие операции у детей и еще 5 планируют к запуску. Это означает, что и количество операций по трансплантации увеличится в ближайшие 2-3 года до 1200.
Белумосудил (ТН Резурок) – первый зарегистрированный в мире таблетированный препарат, не имеющий аналогов. Он не зарегистрирован в Российской Федерации, рекомендован для 3 линии терапии хронической РТПХ. В связи с тем, что у пациентов часто есть сопутствующие заболевания, длительность терапии зависит от результата. Эффект от терапии, как правило, достигается через полгода. Данный препарат следует применять незамедлительно, что влечет за собой перспективу необходимости формирования его резерва на территории России.
Доклад о наследственном заболевании Атрофия зрительного нерва Лебера (НОНЛ) представил заведующий кафедрой офтальмогенетики ИВиДПО ФГБНУ «МГНЦ», руководитель научно-клинического центра офтальмогенетики, куратор по наследственным глазным болезням Российской Федерации Виталий Кадышев. НОНЛ – наследственное митохондриальное заболевание, характеризующееся атрофией зрительного нерва и потерей зрения. Оно может манифестировать в возрасте от 12 до 35 лет. Данное заболевание входит в Перечень редких (орфанных) заболеваний Минздрава Российской Федерации и встречается в 1 случае на 27000-45000 населения. Без терапии инвалидность наступает в 100% случаев. В России выявлено более 140 пациентов, в т.ч. более 50 – дети до 18 лет, которым может быть показана терапия таргетным препаратом с действующим веществом Идебенон в корректной дозировке. По оценкам экспертов, за ближайшие 10 лет их количество может составить 750 человек.
Помимо этого, экспертный совет «Круга добра» согласовал частичное изменение категорий детей, которые получают лекарственные препараты для лечения Мышечной дистрофии Дюшенна.
После принятия в Перечень заболеваний РТПХ и НОНЛ количество редких и тяжёлых заболеваний в Перечне «Круга добра» выросло до 91. С 2021 года Фонд оказал помощь уже более 24 тыс. детей с тяжёлыми и редкими заболеваниями, направив на эти цели 220 млрд рублей.
Фонд «Круг добра» создан Указом Президента от 5 января 2021 года №16 для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями. Цель Фонда – реализация дополнительного (к существующим государственным программам) механизма организации и финансового обеспечения оказания медицинской помощи российским детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, обеспечения таких детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, в том числе не зарегистрированными в Российской Федерации, а также техническими средствами реабилитации, не входящими в федеральный перечень реабилитационных мероприятий, технических средств реабилитации и услуг. Бюджет фонда формируется из разницы между обычной (13%) и повышенной (15%) ставкой НДФЛ. По ставке 15% облагаются налогом доходы граждан России, превышающие 5 млн рублей в год.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.