Чтобы видеть!

Ной Стэнсфилд (Noah Stansfield)

В одногрупповое открытое клиническое испытание наберут примерно 18 пациентов в возрасте от 18 до 75 лет

Первый пациент получил дозу в мультирегиональном клиническом испытании фазы 1/2 (NCT05820152), оценивающем NFS-02 (rAAV2-ND1), экспериментальную генную терапию компании Neurophth Therapeutics, направленную на лечение наследственной оптической нейропатии Лебера, ассоциированной с мутациями в гене NADH-дегидрогеназы субъединицы 1 (LHON-ND1) (1).

NFS-02 предназначен для введения в виде офтальмологической инъекции и предназначен для доставки кодон-оптимизированной копии ND1 с помощью вектора аденоассоциированного вируса серотипа 2 (rAAV2) (2). Исследование, которое проводится в США и Китае, возглавляют доктор медицины Цзя Цюй (Jia Qu), и доктор медицины Ронг Чжоу (Rong Zhou), которые являются профессорами глазной больницы Медицинского университета Вэньчжоу (1). Первоначально компания Neurophth получила разрешение IND от FDA в декабре 2022 года и от Национального управления медицинской продукции Китая (NMPA) в апреле 2023 года.

В отдельном исследовании, инициированном исследователем в Китае, NFS-02 уже получили несколько пациентов, в том числе пациент из Мальты, которому компания Neurophth обеспечила лечение (3,4). Сяонин Го (Xiaoning Guo,), доктор философии, главный медицинский директор компании Neurophth, сообщил, что генная терапия в этом исследовании продемонстрировала безопасность и эффективность. Ранее FDA в январе 2022 года присвоило NFS-02 статус орфанного препарата (2).

“Сегодняшняя веха - это значительный шаг вперед, — заявил Бинь Ли (Bin Li), доктор медицины, доктор философии, основатель, председатель и генеральный директор компании Neurophth (1). - NFS-02 - это второй генный препарат компании Neurophth, который вступил в клинические испытания, демонстрируя сильные позиции компании. NFS-02 в настоящее время является единственным во всем мире препаратом для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера, связанной с мутациями ND1, находящимся в разработке. В ответ на ожидания пациентов мы стремимся провести глобальные, мультирегиональные и многоцентровые клинические испытания, чтобы гарантировать, что лекарство находится на пути к раннему одобрению и коммерциализации в будущем”.

В одногрупповое открытое клиническое исследование будет включено около 18 пациентов в возрасте от 18 до 75 лет. Первоначальную группу из 6 участников будут лечить NFS-02 в дозе 1,5×108 вирусных геномов, 0,05 мл/глаз; После анализа комитета по оценке безопасности исследования доза может быть повышена или снижена. В течение 6 недель после применения генной терапии, если в начальной группе не более чем у 1 пациента возникнет явление дозолимитирующей токсичности (ДЛТ), то следующим 6 пациентам будет введена доза 5,0×108 вирусных геномов, 0,05 мл/глаз. Аналогично, если не более чем у 1 пациента в этой группе возникнут явления ДЛТ в течение 6 недель после введения, доза будет увеличена до 1,5×109 вирусных геномов, 0,05 мл/глаз. Если явления ДЛТ возникают у 2 или более пациентов в начальной группе в первые 6 недель после лечения, доза будет снижена до 5,0×107 вирусных геномов, 0,05 мл/глаз. Первичными конечными точками исследования являются частота возникновения нежелательных явлений, наличие серьезных нежелательных явлений и ДЛТ в течение 52 недель после введения NFS-02.

“В ближайшие месяцы мы продолжим ускорять процесс набора пациентов в китайско-американское клиническое исследование фазы 1/2, — добавил Го в своем заявлении (1). - Мы ожидаем положительных результатов клинического исследования и надеемся, что оно приблизит нас к достижению цели создания светлого будущего для пациентов во всем мире, страдающих от наследственной оптической нейропатии Лебера. Кроме того, мы активно изучаем другие заболевания, при которых генная терапия может принести значительную терапевтическую пользу в надежде удовлетворить еще больше клинических потребностей”.

Наиболее продвинутой исследовательской генной терапией компании Neurophth является NR082 (rAAV2-ND4), которая в настоящее время оценивается в отдельных клинических испытаниях в США (NCT05293626) и Китае (NCT04912843) для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера, связанной с митохондриальными мутациями ND4. У компании также есть несколько других методов лечения, находящихся в доклинической разработке, для заболеваний, включающих оптическую нейропатию (NFS-04), аутосомно-доминантную атрофию зрительного нерва (NFS-05) и сосудистую ретинопатию (NFS-10), а также несколько методов лечения, для которых показания не раскрыты (5).

“Компания Neurophth накопила богатый опыт благодаря длительным исследованиям, - сообщил Ли в заявлении во время получения разрешения IND от NMPA для препарата NFS-02 (3). - В марте мальтийский пациент приехал в Китай, чтобы получить NFS-02, и принял участие в исследовании. поскольку в настоящее время это единственный метод генной терапии ND1-LHON. В будущем мы продолжим наблюдать за ним”.

Ссылки:

1. Neurophth announces first patient dosed in phase I/II clinical trial of second gene therapy. News release. Neurophth Therapeutics, Inc. August 17, 2023. Accessed August 23, 2023. https://www.neurophth.com/en/NewsD-393.html

2. Neurophth receives IND clearance from FDA for AAV-ND1 gene therapy of LHON. News release. Neurophth Therapeutics, Inc. December 19, 2022. Accessed August 23, 2023.https://www.neurophth.com/en/NewsD-365.html

3. Maltese patient received world's first ND1-LHON gene therapy injection donated by Neurophth in China. News release. Neurophth Therapeutics, Inc. March 8, 2023. Accessed August 23, 2023. https://www.neurophth.com/en/NewsD-376.html

4. Neurophth announces IND approval by the NMPA for second gene therapy NFS-02 (rAAV2-ND1). News release. Neurophth Therapeutics, Inc. April 15, 2023. Accessed August 23, 2023. https://www.neurophth.com/en/NewsD-384.html

5. Neurophth Therapeutics. Pipelines. Website Accessed December 21, 2022.https://www.neurophth.com/en/Project.html

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.