Генная терапия, проверенная на собаках, может помочь людям
Американские офтальмологи из Мичиганского государственного университета, работающие в сфере ветеринарии, модифицировали генную терапию, с помощью которой они смогли вылечить собак, страдающих от прогрессирующей атрофии сетчатки (ПАС). По их мнению, таким образом они могут создать метод лечения, годящийся и для людей.
В опубликованных ранее в The Journal of Clinical Investigation данных об исследовании, отмечается, что лечение собак прошло со 100%-успехом, что позволило полностью восстановить у них ночное зрение, а также остановить процесс потери дневного зрения. ПАС — это заболевание, аналогом которого страдают и люди, часто приводит к потере ночного зрения, а затем - к потере периферийного зрения и полной слепоте.
Руководитель разработки доктор Саймон Петерсен-Джонс недавно получил грант в размере $8.2 млн от Национального института здоровья США для доработки этой терапии для лечения людей, страдающих от пигментного ретинита.
Прогрессирующая атрофия сетчатки у собак возникает из-за мутации таких же генов, что и те, которые являются причиной пигментного ретинита. При пигментном ретините фоторецепторы сетчатки глаза, отвечающие за наше зрение, из-за повреждений этих генов постепенно начинают погибать, что приводит к слепоте. По словам доктора Петерсена-Джонса,
Мы знаем, что болезнь у собак похожа на человеческую и развивается таким же образом. Мы смогли идентифицировать гены, которые есть у животных и людей, и создали новую терапию, которая эффективно помогает собакам видеть снова.
Ученые из Мичиганского университета первыми смогли доказать, что у некоторых собак ПАС вызвана мутацией гена CNGB1, который также является причиной одной из форм пигментного ретинита у людей. Их подход, который основан на терапии, уже использованной для лечения других глазных заболеваний, заключается в вводе нормальной копии гена CNGB1 в сетчатку больных собак, восстанавливая таким образом ее нормальное функционирование и зрение.
"Эта терапия работает исключительно хорошо, и мы надеемся, что с ее помощью мы сможем создать эффективное лечение и для людей", - говорит Петерсен-Джонс.
В настоящее время коллектив ученых ждет получения необходимого разрешения на испытания своей терапии на людях от американского FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов). В испытаниях будут участвовать две группы пациентов с пигментным ретинитом в США и Европе.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: MSU Today