Генная терапия улучшает зрение у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера
Данные пациентов, получивших лечение в программах раннего доступа, были представлены на 9 Конгрессе Европейской Академии Неврологии (EAN Congress).
Инъекция генной терапии ленадоген нолпарвовек была связана с клинически значимыми улучшениями зрения у пациентов с наследственной нейропатией Лебера, получивших лечение в рамках программ раннего доступа.
Данные пациентов, получивших лечение, были представлены на 9 Конгрессе Европейской Академии Неврологии (EAN), состоявшемся 1-4 июля 2023 года в Будапеште.
“Ленадоген нолпарвовек - это неутвержденная генная терапия для пациентов с наследственной нейропатией Лебера, вызванной мутацией m.11778G>A MT-ND4 (MT-ND4-LHON). Благодаря программам раннего доступа пациенты с MT-ND4-LHON могут получить пользу от применения препарата ленадоген нолпарвовек до достижения разрешения на продажу”, - пишет Кьяра Ла Морджиа (Chiara La Morgia), доктор философии, доцент IRCCS Института неврологических наук Болоньи (ISNB), Университета Болоньи в Италии и ее коллеги.
Были представлены данные 63 пациентов с мутацией MT-ND4-LHON, которые получили одностороннюю или двусторонние (66.7%) интравитреальные инъекции 9x1010 вирусных геномов/глаз ленадогена нолпарвовек в период между августом 2018 года и мартом 2022. Большинство пациентов (n = 35; 55.6%) находились во Франции, 9 (14.3%) в Италии, 1 (1,6%) в Великобритании и 18 (28,6%) в США. На момент первой инъекции средний возраст пациентов составил 34,5 года. У пациентов было в среднем 11,4 месяцев потери зрения в первом пораженном глазу и 72,6% получали постоянную терапию идебеноном*.
У 47 пациентов прошел год и более после лечения; 38 пациентов поддавались оценке с помощью максимальной корригированной остроты зрения через 1 год. Все пациенты имели в среднем изменения максимальной корригированной остроты зрения –0.29 по LogMAR (SD, 0.67; +14.5 букв по EDTRS), а 25 пациентов, которые получили двусторонние инъекции в среднем имели улучшения в –0.36 LogMAR (SD, 0.73; +18 букв по ETDRS). Профиль безопасности был сопоставим с другими клиническими испытаниями.
“Пациенты, получившие ленадоген нолпарвовек в рамках программ раннего доступа были преимущественно европейцами и получили терапию в основном на оба глаза. Предварительный анализ показал, что инъекция ленадогена нолпарвовек была связана с клинически значимым улучшением остроты зрения и безопасностью, аналогичной той, которая наблюдалась в клинических испытаниях”, - пишет Ла Морджиа и ее коллеги.
Ссылка:
La Morgia C, Vignal-Clermont C, Carelli V, et al. Use of lenadogenenolparvovec gene therapy for Leber hereditary optic neuropathy in early access programs. Presented at: 9th Congress of the EAN, July 1-4, 2023; Budapest, Hungary. Abstract # OPR-073
*в статье - idebeon
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.