Генная терапия возрастной макулярной дегенерации одобрена для испытаний в США
В декабре 2022 года в в Китае было начато исследование для пациентов с неоваскулярной и влажной возрастной макулярной дегенерацией.
FDA присвоило статус IND генной терапии SKG0106 компании Skyline Therapeutics для лечения неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации (нВМД), и компания скоро начнет клиническое испытание фазы 1 (1).
SKG0106 - это интравитреально вводимая рекомбинантная аденоассоциированная вирусная генная терапия, которая использует новый AAV капсид и трансген, кодирующий белок антиваскулярного эндотелиального фактора роста (VEGF). В доклинических испытаниях терапия продемонстрировала эффективность в ингибировании интраокулярной неоваскуляризации с продолжительной длительностью и благоприятным профилем безопасности при однократной инъекции, которая может использоваться для предотвращения хориоидальной или ретинальной неоваскуляризации и обеспечивает снятие отека сетчатки и проницаемости сосудов.
Skyline представила положительные доклинические данные по SKG0106 на 26 ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) в мае 2023 года, вместе с другими препаратами-кандидатами генной терапии от компании, включающими SKG0201, SKG0301, и SKG0402, которые исследуются для лечения спинальной мышечной атрофии, болезни Помпе и болезни Фабри соответственно. Компания также представила данные по новой платформе клеточной линии.
SKG0106 исследуется для лечения нВМД и других офтальмологических заболеваний. Компания Skyline произвела материал SKG0106, отвечающий требованиям надлежащей производственной практики (GMP), на своей собственной производственной платформе capDRIVE®AAV, которая предназначена для интеграции разработки клеточных линий, процесса разработки плазмид и вирусных векторов, продукции GMP и аналитических разработок.
Skyline объявила, что препарат SKG0106 вступил в клинические испытания для лечения нВМД и влажной формы ВМД в Китае в декабре 2022 года.(3) Терапия оценивается в открытом исследовании с повышением дозы в отделении офтальмологии больницы Медицинского колледжа Пекинского союза. Исследование в первую очередь оценивает безопасность, предварительную эффективность, иммуногенность и фармакокинетический профиль однократной интравитреальной инъекции внутриглазного раствора SKG0106 у пациентов с нВМД.
Ссылки:
- Skyline Therapeutics receives FDA clearance of IND for SKG0106, a novel intravitreally delivered AAV gene therapy candidate for neovascular age-related macular degeneration. News release. Skyline Therapeutics. July 3, 2023. https://prnmedia.prnewswire.com/news-releases/skyline-therapeutics-receives-fda-clearance-of-ind-for-skg0106-a-novel-intravitreally-delivered-aav-gene-therapy-candidate-for-neovascular-age-related-macular-degeneration-301868856.html
- Skyline Therapeutics Brings Multiple Data Presentations to ASGCT 2023. News release. Skyline Therapeutics. May 17, 2023. https://www.skytx.com/news-2023_05_17
- Skyline Therapeutics’ novel AAV gene therapy for ocular disease enters clinical trial. News release. Skyline Therapeutics. December 16, 2022. https://www.skytx.com/news-2022_12_16
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.