Чтобы видеть!

16 апреля, 2023

Виктория Джонсон

Все глаза, получившие лечение, имеют стабильные или улучшенные показатели теста MLMT через 6-9 месяцев после лечения

Генная терапия OCU400 компании Ocugen продемонстрировала предварительные положительные данные у пациентов с пигментным ретинитом (ПР), ассоциированным с мутациями в гене NR2E3 и гене родопсина (RHO), которых лечили в ходе фазы 1/2 клинического исследования (NCT05203939).

“Нам очень приятно видеть позитивные предварительные результаты нашей новой модифицирующей генной терапии, - заявил Шанкар Мусунури (Shankar Musunuri), доктор философии, MBA, председатель, главный исполнительный директор и соучредитель компании Ocugen. - Это первая клиническая проверка платформы, в которой ответы на лечение пациентов, имеющих различные генетические мутации, подтверждают, что OCU400 имеет потенциал для изменения жизней многих пациентов, которые страдают от заболеваний, приводящих к слепоте”.

В многоцентровое открытое исследование с изменением дозы было включено 18 участников с ПР в возрасте от 18 до 77 лет. Десять участников были включены в фазу повышения дозы, а 8 — в фазу расширения. Исследование было расширено для оценки препарата OCU400 у пациентов с врожденным амаврозом Лебера, связанным с мутациями гена CEP290. Стратегический партнер компании Ocugen, компания CanSinoBIO, предоставил для испытаний химию, производство и средства контроля, а также клинические материалы.

“Я не ожидал такого значительного улучшения зрительных функций у участников исследования, с которыми я работал, из-за запущенной стадии заболевания сетчатки, — добавил главный исследователь Дэвид Берч (David Birch), доктор философии, научный директор Юго-Западного фонда Retina Foundation. - Я очень доволен результатами, которые я увидел в своей собственной клинике, и надеюсь, что препарат OCU400 сможет обеспечить терапевтическое решение для пациентов с пигментным ретинитом, которые столкнулись не только с потерей зрения, но и с психологическим бременем потери своей независимости”.

Обновленные данные получены от 7 участников с тяжелым нарушением зрения из-за ПР, связанного с мутациями NR2E3 и RHO, которые получили субретинальную инъекцию либо низкой дозы (1,66 x 1010 гв/мл), либо средней дозы (3,33 x 1010 гв/мл) препарата OCU400 в 1 глаз. Три пациента находились под наблюдением в течение 9 месяцев, а 4 — в течение 6 месяцев.

Исследователи обнаружили, что все глаза, получившие лечение, имели стабильные или улучшенные показатели теста MLMT. В частности, 5 из 7 глаз, получивших лечение (71,4 %), имели улучшение по крайней мере на 1 люкс по шкале MLMT по сравнению с 28,6 % глаз, не получивших лечение, а также 2 из 3 (66,7 %) обработанных глаз в когорте 1 через 9 месяцев наблюдения имели повышение уровня MLMT не менее чем на 2 люкса по сравнению с 0% необработанных глаз. Также оценивалась острота зрения с максимальной коррекцией (BCVA), и 3 из 7 (42,9%) обработанных глаз имели улучшение на 8–11 букв по сравнению с глазами, не получившими лечение.

“Первые результаты пациентов, получавших лечение в рамках фазы 1/2 клинических испытаний, обнадеживают и подтверждают меняющий парадигму потенциал технологии модификаторной генной терапии для удовлетворения медицинских потребностей пациентов с пигментным ретинитом и врожденным амаврозом Лебера, - добавил Арун Упадхьяй (Arun Upadhyay), доктор философии, главный научный сотрудник. и глава отдела исследований, разработок и медицины компании Ocugen. - Учитывая благоприятный профиль безопасности и положительную тенденцию по эффективности, мы очень хотим увидеть долгосрочные данные и, возможно, начать испытания фазы 3 в США и ЕС”.

OCU400 представляет собой генно-независимую модификаторную генную терапию, предназначенную для доставки гена NR2E3, который регулирует физиологические функции в сетчатке, включая развитие и поддержание фоторецепторов. Терапия предназначена для сброса воздействия на генные сети в сетчатке и восстановления гомеостаза.

Ссылки:

Ocugen announces positive preliminary safety and efficacy results from the phase 1/2 trial of OCU400, a modifier gene therapy product candidate, for the treatment of retinitis pigmentosa and Leber congenital amaurosis. News release. Ocugen. April 14, 2023. https://www.globenewswire.com/news-release/2023/04/14/2646986/0/en/Ocugen-Announces-Positive-Preliminary-Safety-and-Efficacy-Results-from-the-Phase-1-2-Trial-of-OCU400-a-Modifier-Gene-Therapy-Product-Candidate-for-the-Treatment-of-Retinitis-Pigmen.html

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости во Вконтакте.