Генную терапию впервые официально разрешили для применения в целях лечения глазных болезней
Консультационный комитет FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) - американского регулирующего органа в сфере медицины - единогласно проголосовал за выдачу официального разрешения на клиническое применение нового препарата для генной терапии Luxturna, который предназначен для лечения пациентов, потерявших зрение вследствие наследственного заболевания. Об этом сообщила компания-разработчик этого революционного лечения Spark Therapeutics.
Такое голосование обычно предвещает, что разрешение FDA будет вскоре получено.
На сегодняшний день не существует лечения наследственного заболевания зрения, связанного с мутацией гена RPE65. Эта болезнь обычно приводит к полной слепоте и появление реальной возможности ее вылечить может полностью изменить жизнь людей, уже потерявших надежду. По оценкам Spark Therapeutics, таких людей во всем мире порядка 6000.
Третья фаза тестирования препарата Luxturna (или воретигена непарвовека) проводилась в период с 2013 по 2015 год. В этом клиническом исследовании принимали участие 41 пациент в возрасте от четырех до 41 года, в разной степени страдающих от потери зрения. У всех этих людей была зафиксирована биаллельная мутация гена RPE65 и наличие достаточного количества живых клеток сетчатки глаз.
Тестирование показало эффективность нового препарата для лечения, но результативность терапии сильно различалось в зависимости от количества живых клеток сетчатки, которые сохранились у пациентов на момент начала лечения. Каких-либо существенных побочных явлений во время исследования отмечено не было.
Исследователи также сообщили, что клиническое улучшение, полученное за счет применения нового препарата, сохранилось на протяжение двух лет наблюдения.
Отметим, что пока остались без ответа несколько важных вопросов, в частности, сколько будет стоить эта терапия и как Spark Therapeutics будет эту плату взымать. Согласно оценкам, стоимость такой терапии для одного глаза может составить порядка $1 млн, правда предполагается, что в значительной степени она будет компенсироваться страховкой (в США). Также пока до конца непонятно, насколько долговечна эта терапия и до какого возраста подобное лечение можно эффективно применять. Кроме того, эксперты FDA отметили необходимость использования совершенно новой конечной точки для оценки такой терапии, поскольку при значительном улучшении зрения, в частности, порога световой чувствительности, показатели остроты зрения не улучшились.
FDA определила дату принятия решения по Luxturna на 13 января следующего года.
Напомним, что американская компания Spark Therapeutics основана выходцами из детской больницы Филадельфии и, кроме этого препарата, разрабатывает программы генной терапии для лечения нейродегенеративных заболеваний, болезней крови и других форм наследственных болезней зрения.
Источник: Spark Therapeutics