GenSight Biologics сообщает о втором случае значительного восстановления зрения после оптогенетического лечения
Французская биофармацевтическая компания GenSight Biologic, специализирующаяся на разработке инновационных методов генной терапии нейродегенеративных заболеваний сетчатки и заболеваний центральной нервной системы, сообщила о втором случае, когда у пациента с поздней стадией пигментного ретинита были частично восстановлены зрительные функции после лечения оптогенетической терапией GS030.
GS030 — это препарат, представляющий собой новый подход к лечению наследственных заболеваний сетчатки на базе генной терапии, при котором модифицированные гены светочувствительного белка вводятся в клетки сетчатки глаза, чтобы восстановить их функциональность. Лекарственный компонент состоит из вирусного вектора, призванного вызвать экспрессию светочувствительного опсина ChrimsonR в ганглиозных клетках сетчатки, а не воздействовать непосредственно на фоторецепторы. При этом используется специальное носимое устройство, предназначенное для стимуляции преобразуемых клеток и ускорения восстановления зрения за счет усиления светового сигнала.
Оптогенетическое лечение GS030 привело к тому, что пациентка смогла воспринимать и считать предметы через год после инъекции компонента генной терапии GS030. Эта пациентка является участником продолжающегося клинического испытания GS030 фазы I/II в рамках проекта PIONEER, как и другой пациент, о чьем частичном выздоровлении было объявлено в мае 2021 года, а информация о данным случае была опубликована в качестве отчета о случае в журнале Nature Medicine.
У пациентки за 20 лет до поступления в клинику был диагностирован пигментный ретинит, и на момент инъекции она практически не воспринимала свет. Она получила одну интравитреальную инъекцию средней дозы (1,5E11 геномов вектора) генной терапии GS030 в хуже видящий глаз и через четыре месяца начала обучение использованию оптогенетического устройства.
Через 12 месяцев после инъекции пациентка смогла обнаруживать и правильно определять местоположение объектов разного размера и контраста, расположенных на белом столе перед ней, с 57% успехом, когда она носила светостимулирующие очки GenSight, по сравнению с 24% без устройства.
Видео, на котором пациентка выполняет тесты, можно посмотреть на сайте www.gensight-biologics.com.
Об этом достижении и обновленной информации о проекте PIONEER на Дне специалиста по сетчатке глаза ежегодного собрания Американской академии офтальмологии, прошедшем 12–15 ноября 2021 года, рассказал соучредитель компании GenSight Biologics и Института зрения при Сорбонском университете в Париже доктор Жозе-Ален Сахель.
Д-р Сахель также представил обновленную информацию о безопасности GS030. Оптогенетическая терапия хорошо переносится в течение 3 лет после однократной интравитреальной инъекции, проведенной 9 испытуемым. Системных проблем, связанных с генной терапией, не наблюдалось, нежелательных явлений, приведших к прекращению исследования, и выбытия участников не было.
В сентябре 2021 года, после рассмотрения данных по безопасности первых трех групп исследования PIONEER, независимый Совет по мониторингу безопасности данных рекомендовал использовать самую высокую дозу генной терапии (5E11 геномов вектора) в расширенной когорте. Ожидается, что основные результаты испытания станут известны во второй половине 2022 года.
Напомним, что оптогенетическое восстановление зрения — это новаторская терапия по лечению пигментного ретинита. Она стала возможной благодаря открытию опсинов — светочувствительных каналов, которые вызывают деполяризацию или гиперполяризацию клетки через приток ионов. С помощью различных длин волн можно манипулировать нейронами, открывая и закрывая ионные каналы.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: GenSight Biologic