Чтобы видеть!

Компания Gyroscope Therapeutics, занимающаяся генной терапией сетчатки на клинической стадии, объявила о начале второй фазы своей программы по оценке генной терапии GT005 для лечения географической атрофии* (ГА) - вторичного по отношению к сухой возрастной макулярной дистрофии (ВМД) заболевания сетчатки глаз.

Сухая ВМД является основной причиной постоянной потери зрения у людей старше 50 лет. GT005 — это одноразовая генная терапия в виде препарата на основе аденоассоциированного вируса, который вводится под сетчатку глаза. Цель программы клинических испытаний II фазы - определить, может ли GT005 замедлить прогрессирование ГА.

Gyroscope Therapeutics планирует в рамках второй фазы программы испытаний провести два исследования, оценивающих эффективность препарата GT005 у людей с географической атрофией. Первое исследование, получившее название EXPLORE, планируется провести с участием людей с мутацией в гене фактора I системы комплемента** (Complement Factor I, CFI) [исследование NCT04437368].

В этом рандомизированном исследовании предполагается участие примерно 75 пациентов с диагнозом ГА, которые получат экспериментальный препарат в приблизительно 40 центрах, расположенных в США, Великобритании, Европе и Австралии. Все пациенты будут разделены на 3 группы, две первых из которых получат генную терапию в разных дозах, а третья группа будет контрольной, участники которой получат стандартное лечение. Первичной конечной точкой EXPLORE является оценка прогрессирования ГА в течение 48 недель. В ходе исследования также будет проведена оценка GT005 на предмет безопасности и переносимости.

В рамках EXPLORE первый пациент уже получил дозу препарата GT005 в компании Sierra Eye Associates в г. Рино (Невада, США).

Препарат GT005 предназначен для восстановления баланса гиперактивной системы комплемента, являющейся частью иммунной системы, за счет увеличения выработки белка CFI. Гиперактивная система комплемента связана с развитием у людей ВМД. Белок CFI регулирует активность системы комплемента. Считается, что увеличение производства белка CFI приведет к снижению избыточной активности системы и снижению воспалительных процессов с целью сохранения зрения человека.

Более ранние исследования показали, что примерно у 3% людей с сухой ВМД имеются определенные мутации CFI, которые коррелируют с низким уровнем белка CFI в крови и более высоким риском развития ВМД. По оценкам компании Gyroscope, более 100 000 человек с географической атрофией только в США и европейских странах могут иметь такие мутации. Исследование EXPLORE позволит оценить эффективность использования GT005 у этой группы людей с мутациями в гене CFI.

Исследования также показали, что небольшое дополнение белка CFI может нормализовать деятельность системы комплемента в крови, это означает, что GT005 возможно может также применяться для более широкой группы людей с ГА. По оценкам, только в Соединенных Штатах примерно миллион человек имеют географическую атрофию. Поэтому в 2020 году планируется начать и второе исследование в рамках II фазы программы испытаний, в ходе которой будет проведена оценка эффективности GT005 для лечения более широкой группы людей с ГА.

Как заявил главный врач компании Gyroscope Therapeutics доктор Надя Вахид,

Исследования показывают, что GT005 может лучше всего подходить для людей с определенными мутациями в гене CFI. Тем не менее, данные также свидетельствуют о том, что эта генная терапия может иметь потенциал для лечения более широкой популяции людей с географической атрофией. Мы разработали нашу клиническую программу для оценки этих групп в двух различных исследованиях II фазы, с целью определить, каким пациентам наилучшим образом может подходить генная терапия GT005 и углубить наше понимание роли системы комплемента в возникновении и развитии ВМД.

* Географическая атрофия пигментного эпителия сетчатки — далеко зашедшая форма сухой ВМД. Очаги географической атрофии выявляют на глазном дне в виде чётко очерченных зон депигментации с хорошо различимыми крупными хориоидальными сосудами.

** Система комплемента — комплекс защитных белков, постоянно присутствующих в крови. Это каскадная система протеолитических ферментов, предназначенная для защиты организма от действия чужеродных агентов, она участвует в реализации иммунного ответа организма. Является важным компонентом как врождённого, так и приобретённого иммунитета.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Gyroscope Therapeutics