Испанская компания разрабатывает прорывную технологию для лечения болезни Штаргардта
Компания SpliceBio разрабатывает технологию генной терапии, которая позволяет доставлять гены, которые слишком велики для аденоассоциированных вирусов* (AAV), широко используемых для доставки генетических лекарств.
У генной терапии есть проблема - специальные вирусы, используемые для доставки препаратов для этих терапий, имеют ограниченное пространство для переноса генетического груза. Компания SpliceBio разрабатывает технологию, которая позволит доставлять более крупные гены, и недавно она привлекла 50 миллионов евро для поддержки своих исследований, которые включают в себя ее первую цель: генную терапию редкого наследственного заболевания глаз - болезни Штаргардта.
Генная терапия обычно достигает своих клеточных целей с помощью аденоассоциированных вирусов. Хотя эти вирусные векторы остаются предпочтительным средством доставки, их ограниченные возможности делают некоторые заболевания недоступными. Испанская компания SpliceBio стремится обеспечить доставку больших генетических грузов путем разделения нагрузки. Для этого биотехнологи используют семейство белков, называемых интеинами**. Эти белки отвечают за сплайсинг белков, биохимический процесс, который включает в себя расщепление и формирование пептидных связей.
Интеины в том виде, в котором они встречаются в природе, не подходят для применения в терапии человека, поэтому компания SpliceBio сама создает интеины для осуществления сплайсинга белков. По словам представителей компании, эти искусственные интеины обеспечивают сплайсинг белка, который затем восстанавливается до полной длины внутри организма.
Ведущей программой SpliceBio является болезнь Штаргардта - редкое заболевание глаз, которое приводит к дегенерации макулы, части сетчатки. Оно вызывается мутацией гена ABCA4 - гена, который слишком велик для переноса одним вектором AAV.
SpliceBio заявила, что будет использовать полученные денежные средства для продвижения генной терапии болезни Штаргардта к испытаниям на людях. Хотя офтальмологическое применение является первым направлением стартапа, компания заявила, что ее технология была подтверждена в "нескольких других органах, помимо сетчатки".
* Аденоассоциированный вирус - малый вирус, инфицирующий клетки человека и некоторых других приматов. Он не вызывает заболевания у человека и, соответственно, вызывает слабый иммунный ответ.
Аденоассоциированный вирус может инфицировать делящиеся и неделящиеся клетки и может встраивать свой геном в геном хозяина.
** Интеин — «белковый интрон», специфическая аминокислотная последовательность, состоящая из 130—1600 аминокислот, которая самовырезается из белка-предшественника в результате посттрансляционного белкового сплайсинга. Интеины содержат разные консервативные аминокислотные последовательности (насчитывается более 100 вариантов).
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: MedCity News