Новость 23.05.2022 385

Исследования прокладывают путь к клиническим испытаниям болезни Штаргардта

Две новости последнего времени дают людям с болезнью Штаргардта надежду на то, что новые и усовершенствованные клинические испытания уже на подходе.

Исследователи из американского Национального института глаза (NEI) разработали метод измерения прогрессирования болезни Штаргардта на основе искусственного интеллекта. Болезнь Штаргардта, наследственное заболевание сетчатки, может протекать у разных людей по-разному и может зависеть от типа генетического изменения, которое является причиной заболевания. Исследовательская группа использовала изображение, полученные с помощью оптической когерентной томографии, вместе с методами глубокого обучения для выявления закономерностей в структуре сетчатки у пациентов с различными вариантами генов. Эта работа, опубликованная в журнале Journal of Clinical Investigation Insight, дает исследователям чувствительный способ измерения прогрессирования заболевания при болезни Штаргардта. Это будет иметь важные последствия для будущих клинических испытаний, предоставляя новый и надежный инструмент, который поможет исследователям определить, работает ли новая терапия и замедляет ли прогрессирование болезни.

Другая интересная новость: компания Nanoscope объявила о получении разрешения FDA на начало фазы 2 клинических испытаний оптогенетической терапии (MCO-010) для лечения болезни Штаргардта. При этом методе лечения ген под названием мульти-характерный опсин* (multi-characteristic opsin, MCO) доставляется в клетки сетчатки с помощью генной терапии. MCO превращает нечувствительные к свету клетки сетчатки в светочувствительные, чтобы заменить утраченные или поврежденные фоторецепторные клетки. Nanoscope надеется запустить это новое испытание уже в 2022 году.

Nanoscope уже тестирует тот же метод лечения в фазе 2b для лечения пигментного ретинита. Результаты предыдущего испытания фазы 1/2 показали, что лечение было безопасным, а у участников исследования с пигментным ретинитом улучшилось функциональное зрение, такое как различение форм и тесты на подвижность.

* Опсины — это группа светочувствительных рецепторов, связанных с G-белками, которые обнаружены в фоточувствительных клетках сетчатки. Пять групп опсинов принимают участие в зрении, передаче света в электрохимический сигнал, и являются первым этапом в каскаде зрительной трансдукции. В нормальном глазу опсины вырабатываются фоторецепторами в сетчатке - палочкой и колбочкой. При активации светом фоторецепторы пульсируют и посылают сигнал через другие нейроны сетчатки, зрительный нерв и далее на нейроны в головном мозге.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Telegram и Вконтакте.

Источник: Fighting Blindness Canada