Компания Intergalactic планирует развивать невирусную генную терапию до клинических испытаний
Компания Intergalactic Therapeutics, стартап, сфокусированный на разработке невирусной генной терапии, сообщила о позитивных доклинических результатах по своей ведущей программе, IG-002, направленной на все формы ретинопатий, связанных с геном ABCA4.
ABCA4-опосредованные ретинопатии, включающие болезнь Штаргардта, колбочко-палочковую дистрофию и пигментный ретинит, ведут к дегенерации палочек и колбочек и являются причиной потери зрения, которая часто начинается в детстве или подростковом возрасте, приводя к слепоте.
Впервые данные демонстрируют, что единичная субретинальная доставка ДНК, кодирующей человеческий ген ABCA4, приводит к продолжительной - 12-месячной - экспрессии человеческого белка ABCA4 в сетчатке у взрослых свиней.“Мы очень воодушевлены многообещающими и беспрецедентными итогами этих доклинических исследований, - сообщил Хосе Лора (José Lora), главный научный сотрудник компании Intergalactic.
“С помощью этих данных мы ясно продемонстрировали возможность доставки невирусной C3DNA, экспрессирующей полноразмерный ген человека ABCA4, в соответствующие типы клеток сетчатки. Мы также подтвердили постоянство экспрессии ABCA4 в течение как минимум 12 месяцев в естественных условиях в фоторецепторах — это самый длительный срок, оцененный на сегодняшний день“, — добавил он.
Основываясь на этих данных, Intergalactic теперь планирует продвигать свои исследования, получившие разрешение IND, а также будущие клинические разработки. По словам разработчика, ABCA4-опосредованные ретинопатии, связаны с мутациями в гене ABCA4, более 900 из которых уже были описаны.
“В данный момент не существует одобренного лечения для ABCA4 - опосредованных ретинопатий и, в то время как замена с помощь белка ABCA4 дикого типа имеет потенциал для замедления или остановки прогрессирования заболевания, стандартные аденоассоциированные вирусные генные платформы не подходят для данных заболеваний из-за большого размера гена и возрастающих проблем безопасности, связанных с вирусными векторами”.
“Новая платформа компании Intergalactic обходит эти препятствия и допускает локальную доставку невирусной генной терапии, представляющей потенциально трансформирующий подход для лечения этих заболеваний, приводящих к слепоте”, - сообщили в компании.
О технологии
C3DNA позволяет конструировать и доставлять векторы ДНК за пределами ограничений систем вирусной доставки.
Компания Intergalactic сообщила, что она тщательно разработала C3DNA, используя инструменты синтетической биологии для сбора модульных элементов в замкнутый цикл. “Эта ковалентно замкнутая, кольцевая (C3) конструкция позволяет C3DNA быть поглощенной клетками и экспрессироваться без вставки в геном хозяина”.
Более того, компания сообщила, что C3DNA предотвращает возбуждения иммунного ответа, так как не содержит нежелательных вирусных или бактериальных последовательностей. Таким образом, иммунная система не видит ее, позволяя C3DNA действовать в ядре в качестве эндогенного гена с повышенной устойчивостью экспрессии.
Стартап также имеет линейку программ, нацеленных на другие офтальмологические заболевания, и в компании обрисовали, как они оценивают дальнейшее применение платформы для других типов тканей.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.