Компания PYC вводит дозу первому пациенту в клиническом испытании РНК-терапии для лечения пигментного ретинита 11 типа, вызванного мутациями в гене PRPF31
Новая РНК-терапия разработана для усиления экспрессии белка PRPF31
Компания PYC Therapeutics, австралийский разработчик препаратов РНК-терапии, запустила клиническое испытание фазы 1 для своей РНК-терапии, известной как VP-001 для людей с пигментным ретинитом 11 типа (ПР11), который вызван мутациями в гене PRPF31. Клиническое испытание, включающее 20 участников, проводится в США. Первый пациент получил дозу препарата в Retina Foundation of the Southwest в Далласе. Оцениваются три дозы препарата VP-001. Препарат VP-001 вводится при помощи интравитреальной инъекции. Исследователи будут оценивать безопасность, а также ряд показателей структуры сетчатки и зрительной функции.
“Мы рады начать клиническое испытание первой терапии специально для пациентов с пигментным ретинитом 11 типа, - говорит Шри Мудумба (Sri Mudumba), доктор философии, главный специалист по исследованиям и разработкам компании PYC. - Мы считаем, что наша инновационная РНК-терапия и технологии доставки идеально подходят для борьбы с наследственными заболеваниями сетчатки. Лечение этих заболеваний является критической неудовлетворенной потребностью”.
Компания PYC сообщила, что примерно у 1 из 100 000 человек есть пигментный ретинит 11 типа. Это соответствует почти 80 000 человек, страдающих от этого заболевания, по всему миру.
Новые методы лечения компании PYC предназначены для изменения РНК - генетических сообщений, которые клетки считывают, чтобы синтезировать белки, критичные для здоровья и функционирования всех клеток организма. При помощи изменения РНК экспрессия белка может быть усилена или снижена, в зависимости от терапевтических нужд
У людей с ПР11 одна копия гена PRPF31 является нормальной и производит относительно нормальное количество белка, в то время как другая копия гена PRPF31 мутирована и не производит достаточное количество белка. Общее снижение уровня белка PRPF31 у пациентов с ПР11 приводит к дегенерации сетчатки и потере зрения.
Исследователи из PYC обнаружили, что при помощи подавления активности другого гена, CNOT3, они могут усилить экспрессию белка PRPF31. Таким образом, они разработали препарат VP-001, крошечный фрагмент синтетического генетического материала, предназначенного для изменения РНК, экспрессируемой геном CNOT3, тем самым усиливая экспрессию белка PRPF31.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.