Чтобы видеть!

Улучшения в ориентации, световой чувствительности и поля зрения, отмеченные после ввода в глаза пациентов препарата Luxturna (воретиген непарвовек) компании Spark Therapeutics, сохраняются уже в течение 4 лет, свидетельствуют результаты третьей фазы испытаний этого препарата. В исследовании принимают участие пациенты с дегенерацией сетчатки глаза, вызванной мутацией гена RPE65. Об этом недавно на ежегодной встрече Американской ассоциации детской офтальмологии заявила врач Арлин В. Дрек, руководитель этого исследования.

В исследовании пациенты были разделены на две группы, первая из которых прошла лечение препаратом воретиген непарвовек, а вторая (контрольная) получила тоже самое лечение с задержкой на 1 год.

Никто из пациентов из обеих групп первоначально не мог хорошо ориентироваться среди препятствий, но в конце первого года лечения наблюдалась "огромная" разница между группой, прошедшей лечение, и контрольной группой. В основной группе пациентов умение ориентироваться улучшилось уже через 30 дней после лечения, и улучшения сохранялись в течение всех 4 лет.

Результаты для контрольной группы были аналогичны, как только эти пациенты прошли лечение. Через 30 дней после лечения показатели тестов на мобильность улучшились, а через 3 года они оставались на прежнем уровне, сказала доктор Дрек.

По ее словам,

Среди участников исследования было пять человек, у которых зрение заметно улучшилось в течение одного года, но затем изменилось во втором - четвертом годах. У трех из них результаты теста на мобильность ухудшились в период между 2 и 4 годами после прохождения терапии, но ни у одного из них не снизились ниже уровня, который был до лечения. У двоих участников эксперимента в период между 2 и 4 годами было отмечено лучшее восприятие света, чем в первый год после ввода препарата.

Показатели порога световой чувствительности полного поля зрения также улучшились после лечения в обеих группах, и это улучшение сохранялось в течение 4 и 3 лет, соответственно. Порог световой чувствительности характеризуется минимальной интенсивностью светового воздействия,
вызывающей ощущение света.

Параметры поля зрения также улучшилось аналогичным образом, но здесь была значительно большая вариабельность.

Острота зрения не улучшилась по сравнению с контрольной группой в течение первого года. Однако здесь также наблюдались большие различия, и у некоторых пациентов наблюдалось клинически значимое улучшение остроты зрения.

Неблагоприятных явлений, связанных с неблагоприятным иммунным ответом, не наблюдалось. К серьезным побочным эффектам относится потеря функции центральной ямки сетчатки (фовеа), связанная с процедурой введения препарата и отслоением сетчатки через 4 года после лечения.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и ВКонтакте.

Источник: Healio