Начались испытания генной терапии для лечения Х-хромосомного пигментного ретинита
Биотехнологическая компания Applied Genetic Technologies объявила о начале испытаний (Phase 1/2) своей генной терапии, предназначенной для лечения X-сцепленного (Х-хромосомного) пигментного ретинита. Цель данного клинического исследования - оценка безопасности и эффективности применения препарата.
При проведении этой субретинальной терапии специальным образом измененный аденоассоциированный вирус вставляет здоровые копии гена RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) в поврежденные клетки, компенсируя таким образом мутации, вызывающие заболевание. В испытаниях, которое будет проходить в нескольких медицинских центрах в США, примут участие 15 человек с этой формой пигментного ретинита. Все участники исследования будут поделены на четыре группы, причем пациенты из трех групп получат, соответственно, малую, среднюю и большую дозу препарата. Пациенты из четвертой группы получат максимально переносимую дозу, которая будет определена в первых трех группах.
Основной фокус данного исследования концентрируется на оценке безопасности генотерапевтической векторной системы путем анализа локальных (глазных) и системных побочных явлений, связанных с лечением. Эффективность будет измеряться путем оценки изменений структуры сетчатки, ее функциональности и качества жизни пациентов.
Х-сцепленный пигментный ретинит вызывает прогрессирующую потерю зрения у мальчиков и молодых мужчин. Раньше и чаще всего наступает ночная слепота, а дневное зрение обычно сохраняется до поздних стадий заболевания, когда начинают разрушаться колбочки сетчатки. При этом теряется и возможность различать цвета. Предварительные исследования на лабораторных собаках с подобным заболеванием, вызванным мутацией гена RPGR, показали, что лечение с помощью генной терапии с использованием аденоассоциированного вируса замедляет ухудшение функции зрения.
Напомним, что компания Applied Genetic Technologies поддерживает My Retina Tracker - онлайновый конфиденциальный реестр людей, страдающих от наследственных глазных заболеваний. Этот реестр аккумулирует информацию с целью использования агрегированной информации для исследований, помогает ускорить проведение клинических исследований, являясь источником данных о людях, которые имеют заболевания сетчатки. Доступ в этот реестр бесплатный для людей с наследственными орфанными заболеваниями сетчатки глаз.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Business Insider