Новая генная терапия повышает шансы нахождения метода лечения заболеваний сетчатки
Британские ученые из Оксфордского университета опубликовали результаты небольшого исследования, которые открывают новые возможности для лечения заболеваний зрения, связанных с дистрофией сетчатки.
Согласно этим данным, некоторые из участников исследований смогли улучшить свое зрение, и эти результаты сохранялись в течение четырех лет. Все участник исследования страдали от хороидермии*, которая была вызвана дефектом в гене CHM и которой болеют более примерно один из 50 тысяч человек. На сегодняшний день не существует лечения этой болезни, которая медленно разрушает фоторецепторы сетчатки глаз и, как правило, приводит к полной слепоте в среднем возрасте.
Но именно такое медленное развитие заболевания оставляет людям надежду, что болезнь можно остановить с помощью генной терапии еще до того, как она нанесет непоправимый ущерб. Лечение включает в себя инъекцию прямо в светочувствительные клетки сетчатки препарата с безвредным вирусом, который несет в себе правильно работающую копию гена CHM. В исследовании принимали участие шесть пациентов.
Публикуя результаты своего исследования, исследователи заявили, что это было самое серьезное на сегодняшний день доказательство сохранения на долгое время результатов генной терапии. По их мнению, это открывает новый путь для лечения многих типов наследственных заболеваний зрения, включая пигментный ретинит.
У двух пациентов было отмечено существенное улучшение зрения, которое сохранилось на срок в четыре года. Еще у троих пациентов уровень зрения в течение четырех лет не ухудшался, как это должно было происходить без лечения, а у шести пациентов, которые получали несколько меньшую дозу препарата, было отмечено медленное ухудшение зрения в обоих глазах.
Генная терапия заключается в замене дефектных генов перепрограммированными в лаборатории генами, в которых дефект был исправлен. По мнению исследователей, долговременный эффект лечения был достигнут благодаря использованию продвинутой хирургической методологии, позволившей "доставить" вирусы в нужное место.
У Джонатана Вайатта, 68-летнего пациента, который первым получил такую терапию, уровень зрения левого глаза, который подвергнулся лечению, увеличился в два раза и сохранился на этом уровне в течение четырех лет. До операции он мог прочитывать только 23 буквы в таблице проверки зрения, а через три с половиной года он различать 44 буквы. Другой пациент, двадцатичетырехлетний Джо Пеппер сказал: "Я сел и стал читать буквы на таблице мои правым глазом, который мне лечили, и смог прочитать буквы на двух первых строках. А затем … Первый раз в жизни я читал буквы и читал… Я буду помнить этот день всю оставшуюся мне жизнь".
* Хороидеремия - наследственное рецессивное дегенеративное заболевание сетчатки, которое приводит к дегенерации хориокапиляров пигментного эпителия сетчатки и фоторецепторов глаза.
Источник: The Guardian