Новость 25.01.2018 1773

Объявлена стоимость лечения препаратом Luxturna

Недавно мы писали о том, что американская FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) наконец выдала официальное разрешение на применение нового препарата для генной терапии Luxturna. Это лекарство, имеющий еще другое название - воретиген непарвовек, разработки Spark Therapeutics предназначен для однократного введения взрослым или детям с наследственным заболеванием глаз, которое ведет к прогрессирующей потере зрения и слепоте.

Теперь стала известна и стоимость этого препарата. Стоимость генной терапии, предназначенной для исправления мутации гена RPE65, составляет $850 тыс. (или по $425 000 на один глаз). Это ниже, чем ожидали биржевые аналитики ($1 млн).

Это самая дорогая на сегодняшний день генная терапия в мире, стоимость которой просто неподъемна для обычного человека, но в Spark Therapeutics разрабатывают способ оплаты, который позволит все-таки справиться с такой "нагрузкой". Стоимость генной терапии очень высока, и ее применение зависит от готовности правительств и страховых компаний оплачивать дорогостоящее лечение. Просто снижение стоимости затруднительно, уверяет компания-разработчик, так как процедура является персонализированной и в данном случае предназначена для очень узкого рынка. В частности, в США терапия Luxturna может быть необходима 1-2 тыс. человек, а во всем мире этой болезнью страдают примерно 6000 человек.

 Чтобы решить проблему, Spark Therapeutics предлагает использовать схему оплаты в зависимости от эффективности лечения, причем в значительной степени она будет компенсироваться страховкой (в США). Компания продает Luxturna в рассрочку, при этом для страховых компаний предполагаются скидки, если лечение не сработает. Врачи контролируют параметры зрения пациента в течение 30-90 дней, а также после 30 месяцев, чтобы определить, насколько эффективна была терапия Luxturna. В зависимости от результатов формируется конечная стоимость лечения. Такой подход позволяет обеспечить доступ к лечению для пациентов и более комфортные схемы выплаты для страховщиков. Для Spark Therapeutics эта схема также выгодна, поскольку Luxturna эффективна в 90% случаев, то есть почти всегда компания будет получать полную стоимость.

В настоящее время потенциал продаж Luxturna составляет от $850 млн до $1,7 млрд. В год появляется примерно 20 новых пациентов, что может обеспечить дополнительные ежегодные продажи на сумму около $17 млн.

Лечение с помощью Luxturna будет в этом году осуществляться только в нескольких медицинских центрах в США, причем Spark обещает обеспечить финансовую поддержку и логистику для поездок и размещения.

Что касается пациентов в других странах мира, то там схема оплаты будет разрабатываться с участием государственных органов здравоохранения самостоятельно.

Напомним, что на сегодняшний день существует еще только одна генная терапия, которая имеет официальное разрешение американских регулирующих органов. Это также однократная процедура с использованием препарата Novartis Kymriah для лечения одной из форм лейкемии. Стоимость этой процедуры составляет $475 000 и здесь также используется необычная система оплаты - если лечение в течение месяца после процедуры не дает эффекта, Novartis не получает оплаты.

 Источник: CNBC