Ocugen сообщает об обновленных результатах клинических испытаний генной терапии OCU400
Компания также запускает клинические испытания генной терапии для лечения географической атрофии и болезни Штаргардта.
Биотехнологическая компания Ocugen представила обновленную информацию о фазе 1/2 клинических испытаний OCU400, новой генной терапии, которая доставляет копии гена NR2E3 для улучшения регуляции множества функций сетчатки, включая: поддержание и развитие фоторецепторов, метаболизм, фототрансдукцию, воспаление и выживание клеток. Компания заявляет, что OCU400 предназначена для людей с наследственными заболеваниями сетчатки, вызванными широким спектром генных мутаций.
Последний отчет об исследовании сообщает о 12 пациентах, у которых прошло от 6 до 12 месяцев после субретинальной инъекции препарата OCU400 в один глаз. OCU400 имел благоприятный профиль безопасности в клиническом исследовании фазы 1/2. Кроме того, у 8 из 12 пациентов наблюдалась стабилизация или улучшение всех трех следующих показателей зрительных функций: максимальная корригированная острота зрения (BCVA), острота зрения при низкой освещенности (LLVA) и тест мобильности MLMT.
В исследование были включены люди с: пигментным ретинитом, вызванным аутосомно-доминантными мутациями родопсина (RHO), пигментным ретинитом, вызванным аутосомно-доминантными мутациями в гене NR2E3 и пигментным ретинитом, синдромом усиленного ответа S-колбочек и синдромом Гольдмана-Фавра, вызванных аутосомно-рецессивными мутациями в гене NR2E3. В настоящее время в исследование набираются пациенты-дети с мутациями RHO и NR2E3, а также взрослые и дети с врожденным амаврозом Лебера (LCA), вызванным мутациями CEP290.
Компания Ocugen также начала набор участников в два клинических испытания фазы 1/2 своих препаратов генной терапии для людей с географической атрофией, связанной с прогрессирующей сухой возрастной макулярной дегенерацией, и болезнью Штаргардта. Компания планирует начать вводить препарат пациентам в ходе испытаний к концу 2023 года.
Эти новые методы лечения — OCU410 для лечения географической атрофии и OCU410ST для болезни Штаргардта — предназначены для доставки копий гена RORA в клетки сетчатки для улучшения липидного обмена и уменьшения воспаления. Компания Ocugen считает, что усиление экспрессии RORA замедлит дегенерацию сетчатки и потерю зрения у людей с географической атрофией и болезнью Штаргардта.
OCU400, OCU410 и OCU410ST используют созданные человеком аденоассоциированные вирусы для доставки терапевтических генов в клетки сетчатки. Генная терапия вводится с помощью однократной субретинальной инъекции.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.