Оптогенетика: Очередной рубеж в исследовании методов лечения заболеваний зрения
Одним из новейших методов лечения наследственных заболеваний зрения является оптогенетика, с которым мы хотим вас сегодня познакомить. Оптогенетика - это пока еще экспериментальный метод лечения различных заболеваний сетчатки глаз, который использует генную терапию для расширения и изменения функций клеток сетчатки.
Сегодня, к сожалению, наследственные заболевания, связанные с дегенерацией сетчатки глаза, не имеют эффективного способа лечения. Причем для большинства из них пока не идентифицированы и гены, которые отвечают за развитие этих болезней. Хотя ситуация меняется прямо на глазах - скорость идентификации мутировавших генов у пациентов увеличивается очень быстро, причем параллельно идет процесс снижения стоимости таких исследований.
Тем не менее некоторые исследователи, такие как профессор нейробиологии в Калифорнийском университете в Беркли (США) Джон Фланнери, разрабатывают генно-нейтральное лечение, которое должно замедлить или остановить ухудшение зрения из-за заболеваний сетчатки, даже если генетический дефект этого заболевания неизвестен. В принципе, это не лечение, поскольку зрение не восстанавливается. Одни исследования фокусируются на замедлении потери фоторецепторов - клеток сетчатки, которые отвечают за наше зрение, не исправляя при этом генетический дефект. Такое лечение может помочь людям, которые еще не совсем ослепли. Другие концентрируются на болезни в поздней стадии, когда фоторецепторы уже погибли и их нельзя восстановить. Именно в этой "зоне" работает профессор Фланнери.
Его работа заключается в создании возможности, при которой оставшиеся клетки сетчатки, ранее выполнявшие другую функцию, начинают чувствовать свет. Напомним, что в сетчатке глаза есть два типа клеток-фоторецепторов - палочки и колбочки, которые отвечают за периферийное и центральное зрение, соответственно. И при пигментном ретините, например, первыми начинают погибать палочки. Кроме этих клеток, в сетчатке присутствуют биполярные* и ганглионарные** клетки, которые работают как провода, передающие сигнал фоторецепторов из сетчатки в мозг. И если заставить эти клетки непосредственно воспринимать свет, то можно предоставить слепым людям некоторую возможность различать предметы и свет.
С помощью метода оптогенетики, когда генная терапия используется для изменения характеристик клеток в сетчатке, профессор Фланнери смог "переделать" ганглионарные клетки сетчатки с разрушенными фоторецепторами таким образом, что они стали реагировать на свет. В обычном состоянии эти клетки не являются светочувствительными, поскольку эту функцию выполняют колбочки и палочки. Но поскольку при многих заболеваниях сетчатки ганглионные клетки живут еще долго после того, как погибнут клетки-фоторецепторы, то они становятся очень удобным объектом для восстановления зрения.
Эта технология уже с успехом проверена на мышах, но, прежде чем она будет протестирована на людях, требуются еще расширенные эксперименты на животных. Но, по словам г-на Фланнери, он уверен, что она будет работать лучше, чем самый лучший на сегодняшний день "протез сетчатки" Argus II.
* Биполярная клетка сетчатки - клетка зрительной системы, соединяющая через синапсы одну колбочку или несколько палочек зрительной системы с одной ганглионарной клеткой.
** Ганглионарная (ганглиозная) клетка - нервная клетка (нейрон) сетчатки глаза, способная генерировать нервные импульсы в отличие от других типов нейронов сетчатки (биполярных, горизонтальных, амакриновых).
Источник: Visionware