Новость 30.10.2023 208

Opus Genetics ввела первому пациенту препарат генной терапии LCA5

Компания Opus была основана RD Fund, венчурным подразделением Фонда борьбы со слепотой

Opus Genetics, компания, разрабатывающая генную терапию для людей с наследственными заболеваниями сетчатки, в клиническом испытании фазы 1/2 ввела первому пациенту дозу препарата своей генной терапии для лечения врожденного амавроза Лебера 5 (LCA5), который вызывает значительную потерю зрения у детей. Клиническое исследование фазы 1/2, в котором участвуют девять взрослых пациентов, проводится в Университете Пенсильвании. Как только безопасность у взрослых будет установлена и подтверждена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, Opus планирует вводить препарат детям.

Генная терапия, известная как OPGx-001, использует созданный человеком аденоассоциированный вирус (AAV) для доставки здоровых копий гена LCA5 в сетчатку пациентов, дополняя мутированные копии, вызывающие потерю зрения. Терапия проводится посредством однократной инъекции под сетчатку. Исследователи полагают, что генная терапия будет эффективна в течение многих лет, а возможно, и всей жизни пациента.

Клиническое испытание генной терапии LCA5 - первое, запущенное Opus, компанией, первоначально задуманной и созданной Фондом борьбы со слепотой. Основанная в 2021 году, Opus получила начальное финансирование в размере 19 миллионов долларов от Фонда RD Fund, венчурного благотворительного фонда для новых методов лечения заболеваний сетчатки, находящихся на ранних стадиях клинических испытаний или приближающихся к ним. Компанию возглавляет Бен Йеркса (Ben Yerxa), доктор философии, бывший главный исполнительный директор Фонда борьбы со слепотой.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.