Opus Genetics ввела первому пациенту препарат генной терапии LCA5
Компания Opus была основана RD Fund, венчурным подразделением Фонда борьбы со слепотой
Opus Genetics, компания, разрабатывающая генную терапию для людей с наследственными заболеваниями сетчатки, в клиническом испытании фазы 1/2 ввела первому пациенту дозу препарата своей генной терапии для лечения врожденного амавроза Лебера 5 (LCA5), который вызывает значительную потерю зрения у детей. Клиническое исследование фазы 1/2, в котором участвуют девять взрослых пациентов, проводится в Университете Пенсильвании. Как только безопасность у взрослых будет установлена и подтверждена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, Opus планирует вводить препарат детям.
Генная терапия, известная как OPGx-001, использует созданный человеком аденоассоциированный вирус (AAV) для доставки здоровых копий гена LCA5 в сетчатку пациентов, дополняя мутированные копии, вызывающие потерю зрения. Терапия проводится посредством однократной инъекции под сетчатку. Исследователи полагают, что генная терапия будет эффективна в течение многих лет, а возможно, и всей жизни пациента.
Клиническое испытание генной терапии LCA5 - первое, запущенное Opus, компанией, первоначально задуманной и созданной Фондом борьбы со слепотой. Основанная в 2021 году, Opus получила начальное финансирование в размере 19 миллионов долларов от Фонда RD Fund, венчурного благотворительного фонда для новых методов лечения заболеваний сетчатки, находящихся на ранних стадиях клинических испытаний или приближающихся к ним. Компанию возглавляет Бен Йеркса (Ben Yerxa), доктор философии, бывший главный исполнительный директор Фонда борьбы со слепотой.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.