Первый пациент с X-сцепленным ретиношизисом получил препарат генной терапии в клиническом испытании компании Atsena
Система доставки генов AAV.SPR, использованная в исследовании, предназначена для более безопасного достижения целевых клеток сетчатки.
Atsena Therapeutics, компания, разрабатывающая методы генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, ввела дозу препарата ATSN-201 первому человеку в фазе 1/2 клинических испытаний своей генной терапии Х-сцепленного ретиношизиса. Клиническое исследование, известное как Lighthouse Study, оценивает препарат ATSN-201 у пациентов мужского пола в возрасте от 6 до 64 лет с клиническим диагнозом X-сцепленного ретиношизиса, вызванного патогенными или вероятно патогенными мутациями в гене RS1. Клиническое исследование с участием 18 человек проходит в Детской больнице Лос-Анджелеса и в Орегонском университете науки и здоровья.
Новая генная терапия X-сцепленного ретиношизиса компании Atsena вводится субретинально. Компания заявляет, что этот подход позволяет более эффективно лечить ту область сетчатки, где это необходимо, то есть полости в центральной части, вызванные расщеплением ретинальных слоев. В генной терапии используется специально разработанная аденоассоциированная вирусная система доставки (AAV.SPR), которая способна достигать хрупкой фовеа, крошечной ямки в центральной части сетчатки, отвечающей за остроту зрения, без инъекции в фовеальную область. AAV.SPR была разработана в лаборатории Шеннон Бойе (Shannon Boye), доктора философии, пионера генной терапии сетчатки из Университета Флориды и соучредителя компании Atsena.
“Введение препарата первому пациенту в исследовании LIGHTHOUSE знаменует собой важную веху для компании Atsena и сообщества пациентов с X-сцепленным ретиношизисом, - сообщил в пресс-релизе Кенджи Фудзита (Kenji Fujita), доктор медицинских наук, главный врач компании Atsena Therapeutics. - Мы очень рады использованию системы AAV.SPR в клинической практике, поскольку она может произвести революцию в лечении X-сцепленного ретиношизиса, а также других наследственных заболеваний сетчатки. Распространяясь латерально за пределы места субретинальной инъекции, AAV.SPR способствует безопасной доставке гена RS1 к фоторецепторам в центральной части сетчатки и фовеа”.
RD Fund, венчурный благотворительный фонд Фонда борьбы со слепотой для продвижения новых методов лечения через ранние стадии клинических испытаний, является инвестором-учредителем компании Atsena.
X-сцепленный ретиношизис вызван мутациями в гене RS1, который экспрессирует белок ретиношизин - белок, который играет решающую роль в поддержании структуры сетчатки и межклеточной адгезии. Как Х-сцепленное заболевание, X-сцепленный ретиношизис обычно поражает мужчин, а женщины являются носителями. X-сцепленный ретиношизис обычно диагностируется у мальчиков в возрасте до 10 лет. Приблизительно 30 000 человек в США и ЕС страдают от этого заболевания.
Компания Atsena также сообщила об улучшении зрения у пациентов в клиническом исследовании фазы 1/2 генной терапии врожденного амавроза Лебера 1 (LCA1), вызванного мутациями в гене GUCY2D. Компания также проводит доклиническую разработку двухвекторной генной терапии синдрома Ашера типа 1B, вызванного мутациями в гене MYO7A.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.